目的：探讨环孢素A(CsA)治疗单纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)血药浓度与疗效之间的关系。方法：对1995～2010年接受CsA治疗的20例PRCA患者进行回顾性研究。结果：20例患者中，1例血红蛋白提升到80g/L，但因消化道反应停用，1例门诊病人失访，在可评估疗效18例中，有效17例，无效1例。CsA浓度大多稳定在75.18-314.3ng/ml之间，在此范围内，CsA浓度与血红蛋白的提升值(或有效程度)之间无明显相关性，即较小的浓度CsA也可见效，1例无效患者CsA浓度269.81ng/ml，考虑可能与观察时间不足有关。根据CsA浓度分为≥200ng/ml和<200ng/ml两组，SPSS18.0统计学软件分析发现：两组的有效率(分别为88.9％、100％)、治愈率(分别为22.2％、66.7％)、血红蛋白提升值均无统计学差异(P=1.0、P=0.153、P=0.419)。不同患者服用相同剂量CsA,血药浓度差别较大，证明CsA在体内吸收度与利用度差异较大。结论：较低CsA血请浓度对PRCA仍可见效，由此可减少CsA副作用，降低医疗费用，更适合老年患者。