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目的 肾上腺脑白质营养不良症是β 氧化的一种过氧化物酶病，为X 连锁隐性遗传，会导致极长链脂肪酸在组织堆积，导致肾上腺和脑白质功能的进行性恶化.HSCT 是目前治疗早期儿童脑型XALD最有效的方法.本文报告二例单倍体造血干细胞移植治疗肾上腺脑白质营养不良症的效果.
单倍体造血干细胞移植治疗肾上腺脑白质营养不良病例报告二例
【摘 要】
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目的 肾上腺脑白质营养不良症是β 氧化的一种过氧化物酶病，为X 连锁隐性遗传，会导致极长链脂肪酸在组织堆积，导致肾上腺和脑白质功能的进行性恶化.HSCT 是目前治疗早期儿童脑型XALD最有效的方法.本文报告二例单倍体造血干细胞移植治疗肾上腺脑白质营养不良症的效果.
【机 构】
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南方医科大学南方医院 510515
【出 处】
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中华医学会第二十一次全国儿科学术大会
【发表日期】
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2016年5期
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