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人类疾病模式小鼠在生物医学医药研究中发挥着不可替代的作用。目前,我国科研人员所用的基因敲除模式小鼠大部分来自国外实验室,仅限于科研交流,不能用来进行商业性的药物研发(比如药理、毒理及致癌实验等),同时国家法定检验部门也不能用这些模式小鼠进行法定检验。由于知识产权限制以及没有标准化的模式小鼠,严重阻碍着我国的医药研发进程。因此,研发具有自主知识产权,遗传背景清晰的疾病模型小鼠迫在眉睫。