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基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入病人靶细胞,纠正病人相关基因的缺陷,从而达到治疗疾病的目的。基因治疗的关键是获得安全、有效的基因释放载体,载体的作用是凝聚DNA,因为基因释放到靶细胞的关键步骤是外源DNA成功跨膜,而凝聚后的DNA具有良好的跨膜性,因此设计高效、低毒的DNA凝聚剂是基因治疗的关键。