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目的研究以高三尖杉酯碱(HHT)联合全反式维甲酸(ATRA)为基础的诱导巩固方案治疗初诊急性早幼粒细胞白血病(APL)的可行性、长期疗效及预后因素。方法对2004年10月至2010年9月收治的53例APL患者的资料进行回顾性研究,分析其完全缓解(CR)率、总生存(OS)和无事件生存(EFS)情况,诱导治疗期间的不良反应以及影响预后的因素。结果 53例APL患者CR率100%,无早期死亡,达CR的中位时间30(25-42)天。与中/低危组患者相比,高危组患者初诊时贫血更重,外周血早幼粒细胞比例更高,伴发FLT3-ITD或FLT3-TKD的患者比例更高,诱导治疗期间成分输血需要量更大,维甲酸综合征发生率更高,达CR时间更长。诱导治疗期间45.3%患者出现肝功能损伤,Ⅲ-IV级为11.3%;肾脏及心脏不良反应发生率分别为7.5%、3.8%,均为I-Ⅱ级;54.7%患者出现感染,所有不良反应均恢复正常。诱导治疗结束26.5%患者PML-RARα融合基因转阴。9年OS率为83%,其中高危组和中/低危组分别为92%、80%;9年EFS率79%,其中高危组和中/低危组分别为92%、75%。体重指数(BMI)≥23的患者EFS(P=0.116)和OS(P=0.044)均劣于BMI<23的患者。结论以HHT联合ATRA为基础的诱导巩固治疗可以作为初诊APL的一线治疗选择之一,体重超重是APL患者预后不良因素。