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目的：观察低剂量ATO/ATRA诱导方案分层治疗少儿MDS的临床疗效.方法：(1)观察病例为我所血液儿科住院的少儿MDS 31例,其中可评估病例为17例(RCC13例,RAEB-Ⅰ 3例,RAEB-Ⅱ 1例).其中,男性9例,女性8例,中位年龄9岁(3～14),中位病程16个月(0.25～96).(2)诊断、分型标准分别参照张之南主编的《血液病诊断及疗效标准》(第三版)和2008年WHO制定的MDS分型标准,预后评价标准参照2012年成人IPSS-R预后积分评价系统.(3)治疗方法：低剂量ATO/ATRA诱导方案分层治疗少儿MDS,包括两个层面的内容,其一是低剂量ATO/ATRA诱导缓解方案治疗RCC亚型,其二是低剂量ATO/ATRA诱导缓解方案联合小剂量Ara-C治疗RAEB-Ⅰ或RAEB-Ⅱ亚型.治疗药物主要有：AT0 0.08mg·kg-1·次-1·d-1(最大剂量不超过5mg·d-1),静点,每个疗程为d1～28,ATRA10-20mg ·m-2·d-1,每日2次,口服,d1 ～28,低剂量Ara-C的治疗方案：Ara-C5-10mg·m-2 ·d-1(最多不超过10mg·d-1),皮下注射或静点,d1 ～7或d1～14.治疗间歇期为2～4周或8周以上,疗程视病情需要而定.(4)临床疗效评价：参照2006年IWG制定的MDS疗效评价标准.结果：(1)本方案分层治疗少儿MDS的近期临床有效率为88.24％ (15/17).(2)1个疗程即获得近期临床疗效者占60％ (9/15)；病程短于24个月的11例患儿全部为近期有效病例,优于病程长者(P＜0.05),未发现病情程度影响本方案的近期临床疗效(P＞0.05). (3)至随访截止时,有76.47％ (13/17)的患儿处于稳定及以上(CR 6例、mCR并HI 3例、HI 2例、SD 2例)的生存状态,中位PFS为18个月(5～51)、中位OS为27个月(5～79),未发现病情程度和病程对近期有效病例的生存状态有影响(P＞0.05).(4)目前,仍有10例(10/17)患儿处于维持治疗中,其中位治疗疗程为12.5个(3～21),本方案有良好的安全性和耐受性.结论：本方案良好的近期临床疗效及安全性改善了MDS患儿的生存质量,为寻找新的、有效的针对少儿MDS的治疗方案及增加ATO/ATRA新的适应症奠定了基础.