骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞阶段的获得性骨髓发育异常的髓系肿瘤性疾病。在给一个确诊的MDS患者作治疗决策时，主要考虑以下三点：①患者的国际预后积分系统(IPSS)危度分组;②患者的年龄;③患者的体能状况。现今MDS的治疗选择主要有：①单纯支持治疗;②刺激正常残存造血干/祖细胞和/或改善MDS造血克隆的造血效率和③根除MDS造血克隆并恢复正常造血。目前国际上已基本取得共识的治疗方案有：①细胞因子治疗方案EPO±G-CSF;②祛铁治疗;③免疫抑制剂环孢霉素和ATG;④免疫调节剂沙利度胺和来那度胺;⑤DNA甲基转移酶抑制剂阿扎胞苷和地西他滨;⑥造血干细胞移植。国内目前使用较广的方案有细胞因子治疗、环孢霉素联合反应停、CAG或HAG化疗以及遣血干细胞移植。我国目前在如何尽量完善疗效预测和监测实验室检查以更好地个体化地选择治疗以及按国际通用标准设计多中心前瞻性临床试验等方面亟待引起重视。