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<正>小核酸药物是指能利用siRNA、miRNA及反义核酸等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物。与其他靶向蛋白的药物相比,小核酸药物具有高特异性、高效性、长效性优势。小核酸药物按其作用机制主要分为siRNA、miRNA和反义核酸三种类型。其中siRNA是指双链RNA或发卡结构RNA经核酸内切酶剪切后形成siRNA,在解旋酶作用下生成正义链和反义链,