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Wiskott-Aldrich综合症(WAS)是一种X染色体连锁的免疫缺陷病，典型的临床表现包括小血小板、湿疹、因免疫缺陷导致的反复感染、自身免疫性疾病和恶性肿瘤发病机会增高等。文章首先讲述了其临床表现和免疫病理学，在此基础上介绍了WASp的生理活性以及分子病理学，并提出了对WAS病人的管理措施，介绍了靶向治疗CD20抗原的单克隆抗体。