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目的:单倍体造血干细胞移植为一些重型再生障碍性贫血的患儿争取了治疗时机,此研究进行了非体外去T单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血并探讨其疗效问题.
方法:给13例重型再生障碍性贫血患儿,包括10例为极重型,3例为重型,均进行了非体外去T单倍体造血干细胞移植,其中1例为二次移植.HLA高分辨3/6相合2例,4/6相合8例,5/6相合1例,6/6相合1例.父供子6例,母供子3例,母供女3例,父供女1例.
结果:中性粒细胞≥0.5X109/L,中位天数是+13(+10-+19)d、血小板≥20x109/L中位天数+16(+9-+31)d。中性粒细胞植入率为100%(12/12),其中1例因严重感染在未回输骨髓造血干细胞因感染性休克死亡。血小板植入率为100%a(12/12)。
结论:单倍体造血干细胞移植是快速的造血干细胞来源之一,而且患儿均会有合适的供者,故为一些重型再生障碍性贫血的患儿争取了治疗时机,非体外去T单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血,疗效明确。