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目的:1.比较国产重组人生长激素(rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)患儿和特发性矮小症(ISS)患儿促身高线性生长的治疗效果.2.观察rhGH治疗过程中血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1),胰岛素样结合蛋白-3 (IGFBP-3)以及IGF-1/IGFBP-3比值的变化.3.观察IGF-1与生长参数之间的相关性.方法:收集于2011年6月至2012年10月就诊于天津医科大学总医院儿科内分泌门诊并经rhGH治疗的矮小症患儿例54例(GHD患者35例,ISS患者19例),予GHD患儿rhGH治疗剂量0.10IU/(kg.d),ISS患儿为0.15 IU/(kg.d),每晚睡前半小时皮下注射.54例矮小患儿均于治疗后每隔3个月进行随诊,测量患儿身高、体重,检测IGF-1,IGFBP-3以及二者比值,计算体质指数(body mass index,BMI)、身高标准差积分(height standard deviation of points,HtSDS),生长速率(growth velocity,GV).采用SPSS17.0统计软件,比较GHD与ISS患儿治疗前后的生长参数(Ht,HtSDS,△H,△HtSDS,GV)变化以及血清生化指标(IGF-1,IGFBP-3,IGF-1/IGFBP-3)变化,对IGF-1与生长参数之间进行简单的相关性分析,以P＜0.05差异有统汁学意义.结果:1.GHD组和ISS组患儿经治疗后H, HtSDS,GV明显较治疗前增加，差异有统计学意义。2. GHD组患儿GV在治疗6月时达高峰，之后GV有所下降，ISS组患儿GV在治疗3月时达峰，有统计学差异。3. GHD组患儿经治疗后的HtSDS,oHtSDS, DH, GV比ISS组患儿增加的更加明显，二者差异有统计学意义。4. GHD组患儿经治疗后血清IGF-1, IGF日尸-3及二者比值较治疗前升高，差异有统计学意义。ISS组患儿治疗后血清IGF-1及IGFBP-3较治疗前升高，有统计学意义，二者比值较治疗前有上升趋势，但是差异无统计学意义。5. GHD患儿治疗后9月IGF-1与Ht,HtSDS成正相关，与nHtSDS成负相关，差异有统计学意义。治疗12月时与这些参数无相关性。ISS患儿治疗后6月IGF-1与Ht, HtSDS成正相关，与△HtSDS成负相关，差异有统计学意义。治疗9月及12月时与这些参数无相关性。结论:1.本研究证实了rhGH可以明显改善GHD及ISS患儿身高，生长速率及身高标准差积分，治疗前半年的效果优于后期治疗，且rhGH治疗对GHD患儿的促线性增长更明显。2. GHD及ISS患儿经rhGH治疗后IGF-1, IGFBP-3, IGF-1/IGFBP-3的值有上升趋势，表明具有良好的促生长作用，这些生化指标的水平可以用来检测rhGH治疗的安全性，也可以作为评价疗效，指导剂量调整的指标，应该在治疗期间积极动态监测。3. GHD组及ISS组患儿经rhGH治疗后血清IGF-，水平增高，而患儿的身高及身高标准差积分也逐渐增高，表明rhGH可以通过刺激体内产生IGF-1来发挥其介导身高增长的效应。