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目的:观察研究自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)治疗重症肌无力(MG)的近期疗效和安全性。方法: MG患者三例,以环磷酰胺(CTX)和粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员自体外周血造血干细胞(APBSCs),血细胞分离仪采集APBSCs后4℃保存(72h内)。环磷酰胺+马法兰+胸腺放疗+血浆置换方案预处理后,经锁骨下静脉回输APBSCs。回输后用抗淋巴细胞球蛋白(ALG)体内去除T细胞,用G-CSF刺激来提升白细胞,观察研究移植前后患者临床症状、体征及实验室指标的改变。结果:例1经APBSCT后肌无力症状、体征完全消失,T淋巴细胞亚群和神经电生理均有不同程度的恢复,随访8个月,未见复发。例2行 APBSCT后5个月,临床完全缓解,神经电生理恢复正常。例3行移植后仅2个月,肌无力症状、体征明显好转,神经电生理明显改善。 结论:APBSCT 治疗MG安全、有效,远期疗效还需长期随访。MG患者APBSCT前神经低频重复电刺激检查可在一定程度上预测移植后肌力的恢复情况。