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目的:探讨造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)治疗恶性血液病的临床疗效和并发症的防治。方法:20例恶性血液病患者进行HSCT,其中自体HSCT(Auto-HSCT)10例,异基因HSCT(Allo-HSCT)10例。供者中9例为HLA完全相合的同胞,1例为HLA半相合的同胞。预处理方案包括:马利兰/环磷酰胺(Bu/Cy)、马法兰,足叶乙甙,阿糖胞苷/环磷酰胺、氟达拉滨/阿糖胞苷/马法兰/环磷酰胺、卡莫司汀/足叶乙甙/阿糖胞苷/环磷酰胺、大剂量马法兰。结果:全部患者均获得造血重建。Auto-HSCT和Allo-HSCT后中性粒细胞(ANC)=0.5x109/L的中位时间分别是11.2天(+9～+13天)、14.5天(+10～+18天);血小板>20x109/L的中位时间分别是15.7天(+9～+25天)、18.3天(+12～+30天)。17例出现不同程度感染(17/20);1例发生出血性膀胱炎(1/20);未出现问质性肺炎、肝静脉闭塞症;5例发生急性移植物抗宿主病(GVHD)(5/10);6例发生慢性GVHD(6/10);4例血型不合者均于移植后3个月内血型转为供者型;10例Allo-HSCT+28天时DNA图谱均转为供者型。随访3个月-23个月,Auto-HSCT复发3例(3/10),死亡3例(3/10);Allo-HSCT尚无复发及死亡病例。结论:1、通过有效的预防措施可显著降低HSCT后间质性肺炎、肝静脉闭塞症、出血性膀胱炎的发生率;2、HLA半相合同胞Allo-HSCT是安全有效的,可以解决供者来源少的难题;3、Allo-HSCT是目前治疗恶性血液病的最有效的方法,Auto-HSCT复发率高。