本文针对临床试验中的不依从现象,考虑响应变量为二分变量的情况下,对依从者治疗效果参数进行统计推断研究. 治疗效果体现在同一名受试者服药(接受治疗即治疗组)与不服药(不接受治疗即对照组)情况下治疗响应的差异,因为在不依从现象影响下潜在治疗响应的期望会受到个体是否接受治疗的影响,所以利用治疗组和对照组平均治疗响应的差异不能正确反映治疗效果.通过引入工具变量,即引入描述治疗试验的外源变化变量,把受试者分为四组：依从者、总是服药者、从不服药者和违背者.但从所观测到的样本看,仍不能识别个体属于哪一组.进一步定义工具变量的有效性,即具有独立性、不相容性以及单调性,来解决临床试验中反映治疗效果参数的识别问题. 在此基础上,本文对依从者平均治疗效果进行统计推断研究,主要包含以下三部分内容. 首先,考虑在n个受试者服药状态相互独立的情况下,假设协变量对治疗效果没有影响,基于Imbens和Angrist(1994)提出的简单工具估计量,利用其大样本性质渐近正态性,构造了假设检验方法并进行模拟研究.模拟结果表明,在大样本的情况下,犯第一类错误的概率比较接近给定的检验水平. 其次,进一步假设协变量对治疗效果有影响,在Abadie(2001)针对有协变量影响的研究基础上,利用治疗效果参数的可识别性,得到参数的极大似然估计,并进一步构造了Score检验统计量.针对特殊模型logit模型给出具体的检验统计量形式,并进行模拟研究.模拟结果表明,该假设检验方法在大样本的情况下,犯第一类错误的概率接近给定的检验水平. 最后,将上述模型的假设条件进行推广,考虑受试者服药状态相关的情况(假设受试者被分为m组,第i组ni人,组间受试者服药状态独立,组内受试者服药状态相关),并且考虑协变量对治疗效果有影响的情况.我们证明了服药状态相关假设下治疗效果参数的可识别性,并利用依从者治疗效果参数的极大似然估计,构造了Score检验统计量.针对特殊模型logit模型及对受试者服药状态相关性的假设下给出具体的检验统计量形式,并进行模拟研究.模拟结果表明,该假设检验方法在大样本的情况下,犯第一类错误的概率接近给定的检验水平；样本量不大的情况下,也能够控制犯第一类错误的概率,并接近给定的检验水平；当组内成员数和组数增大时,检验效果更为理想.