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目的:(1)聚类分析干细胞临床应用高质量证据的结构特征,为评价干细胞治疗的方法特征、疗效及安全性,为高质量证据临床转化提供直接依据;(2)系统分析干细胞治疗心肌缺血性疾病及血液肿瘤的系统评价方法学质量、疗效及安全性,集成分析研究成果,为临床治疗策略提供直接证据。(3)聚类汇总研究结果,建立可视化证据,为临床指南制订奠定基础。 方法:(1)系统全面检索CBM、CNKI、万方、ISI、Pubmed、Embase、Cochrane数据库文献,采集干细胞临床治疗系统评价或meta分析所有文献,以不同疾病为主题,聚类分析研究证据;(2)重点针对心肌缺血性疾病、血液肿瘤,设计检索策略,系统全面检索相关证据,采用OQAQ(Oxman-Guyatt Overview Quality Assessment Questionnaire)量表对文献进行质量评价,聚类分析其有效性、安全性及研究质量等数据;(3)表格法聚类汇总研究数据,采用图示法实现证据可视化。 结果:(1)聚类分析共纳入文献136篇,涉及12大类疾病,前五位疾病为恶性肿瘤、心脏疾病、抗宿主病、肝脏疾病和眼部疾病。(2)干细胞治疗心肌缺血性疾病中,共纳入20个系统评价(SR),245个随机对照试验(RCT)。不同机构单位,对心肌缺血性疾病采用的干细胞治疗策略呈多样化,且差异较大,尚待规范;骨髓干细胞(BMSCs)治疗急性心肌缺血性疾病的疗效较好,3-7d为起效时间,随访3M、6M及12M均有效,但存在安全性隐患;骨髓单核细胞(BMMNC)治疗急性缺血性心肌病的疗效较好,3-7d为起效时间,随访6M及6-18M均有效,也存在安全性隐患;(3)干细胞治疗血液肿瘤,共纳入14个SR(151RCT)。造血干细胞(HSC)能提高外周T细胞淋巴瘤患者的无病生存率,以及未描述类别的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的总生存率;但不支持HSC能提高滤泡性淋巴瘤患者的无病生存率、总生存率和总缓解率,且存在继发肿瘤风险;HSC能提高霍奇金淋巴瘤(HL)患者的无病生存率,但风险未明;HSC提高白血病患者的无病生存率,其总生存率无统计学差异,且存在静脉阻塞;外周血干细胞(PBSC)能提高白血病患者的无病生存率,但存在急慢性移植物抗宿主病及移植后复发;PBSC还能提高急性髓系白血病无病生存率,但存在移植后复发及移植后移植相关死亡。脐带血干细胞(UCBSC)能提高儿童白血病患者的植入率,但存在慢性移植物抗宿主病、移植后复发、移植后移植相关死亡等风险。 结论:(1)BMSCs和BMMNC治疗急性心肌缺血性疾病有较好的疗效;(2) HSC对外周T细胞淋巴瘤及未描述类别的NHL及HL具有良好疗效;PBSC对白血病(分类不详)及急性髓系白血病具有良好疗效;(3)这些证据质量中等,均存在不同程度的安全问题;(4)心肌缺血性疾病及血液肿瘤干细胞的治疗策略无统一标准,且差异较大,尚待规范。