本文的研究内容包括两部分： 第一部分：人源载体介导的微小肌营养不良蛋白治疗DMD的研究。首先以肌肉组织cDNA为模版用PCR的方法扩增了dystrophin的部分序列构建成minidystrophin基因，与EGFP基因融合后连入核糖体靶向性载体pHrneo，将得到的pHrnDysG载体转入Cos-7细胞观察其表达，然后再将载体转入DMD患者的成肌细胞中观察其表达情况。所构建的pHrnDysG载体转入Cos-7细胞后观察到绿色荧光可以定位于细胞膜上，将DMD患者的肌肉组织原代培养后得到了成肌细胞，pHrnDysG载体转入成肌细胞后可见荧光表达。 　　第二部分：人源载体介导的凝血因子Ⅸ在肝细胞中的表达的研究。将已构建的pHrnF9载体利用电转染的方法导入人肝细胞系HL-7702，经G418筛选，鉴定出定点整合克隆，用RT-PCR、ELISA检测凝血因子Ⅸ的表达。在1.5×106细胞中找到了一个定点整合克隆，ELISA检测FIX表达量为106ng/106细胞/24h。 　　综上所述，人源基因载体可以携带外源基因在各种不同组织来源的细胞中有效表达，可以用来进行exvivo的基因治疗，但是外源基因的表达还比较弱，转染效率也有待提高。