研究背景以往医学研究中一直非常重视临床医务人员报告资料、生物学报告资料在疗效评估中的作用，但随着医学模式的改变，人们开始意识到患者报告资料的重要性。临床实验室或器械检查所获得的结果可能与病人的功能或感觉不同步，临床医务人员报告的资料可能不完全真实的表达患者的自我感受。因此，如何将患者的疾病感受和临床治疗后的报告的结局(Patient Reported Outcomes，PRO)纳入临床疗效评价，是目前疗效评价不可避免的重要问题。用量表的方法作为评价PRO的工具之一，已被国际医学专家接受并得到广泛应用。PRO量表能够提供医生除实验室或器械检查以外病人的信息。由美国食品药物监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)起草的“基于病人报告的结局测量：在支持医药产品开发标签说明中的应用指南草案”中对PRO量表的研制、评价有具体说明。借鉴国外PRO研究模式，开展有中国特色的PRO测量，建立计算机应用的健康评价系统，探索慢性疾病的评价方法学，是目前临床疗效评价体系的重要内容。中风病患者发病过程中绝大多数存在肢体痉挛性瘫痪，其恢复是一个漫长的过程，严重影响患者的日常活动和精神心理。但是，目前对于中风痉挛性瘫痪的疗效评价常用工具多是国外引进，且不是以中风痉挛性瘫痪患者为专门对象，缺少对患者自觉感受方面的内容，所以编制适合中风痉挛性瘫痪患者这一特殊群体的基于病人报告的临床结局测量工具具有重要意义。研究目的“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”的编制与初步检验。研究思路根据PRO研究目标，由研究小组给出所测概念的可操作化定义，对中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局进行概念操作化，形成具体测量指标，并进行指标优化，建立量表的理论框架；提出量表条目，形成条目池；研究反应尺度，制定卷首语、填写说明，设计“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”初稿：初稿施测，收集整理数据，研究量表适应人群，统计分析有效数据，初步评价量表性能；最终形成“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”。研究内容1．建立量表理论框架我们在前期工作中，参考社会研究方法学，按照量表设计技术，已确立了基于中风痉挛性瘫痪患者报告的症状性指标。研究小组在前期工作的基础上，根据PRO研究目标，通过与中风痉挛性瘫痪患者访谈，结合文献回顾和专家的意见，对中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局进行概念操作化，补充了基于中风痉挛性瘫痪患者报告的心理、社会方面的指标，根据初步形成的具体测量指标提出量表条目，设立反应尺度，以问卷的形式反复试测患者和咨询专家，让患者对各条目的普遍性和代表性进行评价，邀请专家针对中风痉挛性瘫痪疾病的特点，判断各条目对所测概念的域的解释情况。根据患者和专家的反馈意见，进行指标筛选，确定所测量的概念和域，完成量表的理论框架。2．形成条目池上述采用调查问卷请患者试测和咨询专家的同时，要求患者校正各条目的表达方式是否恰当，请相关专家审定各个条目的内容以及词语表达的准确性，反复修订条目，最终达到患者对条目的表达方式完全理解并接受。所有条目即构成条目池。3．设计量表初稿研究反应尺度，制定卷首语、填写说明，设计形成“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”初稿。4．测试并检验量表初稿制定量表调查手册，对调查员进行培训，用设计形成的量表初稿进行现场调查，搜集数据。建立数据库，对数据进行整理、筛选，分析不同人群完成量表的情况，研究量表适应人群。用SPSS 11.5软件对有效数据统计分析，初步检验量表的信度、效度及反应度。5．形成量表根据量表初稿检验结果，最终形成“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”，为量表应用奠定基础。研究结果1．设计形成“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”，量表分为肢体症状、心理感受、社会交往3个维度，其中肢体症状又分为两个维度，分别为主观症状和客观症状。主观症状包括疼痛、麻木、僵硬、沉重、无力5条，客观症状包括颤抖、肿胀、抽筋、出汗4条；心理维度包括想哭、着急、发火、低落、信心、担心6条；社会维度包括日常活动、兴趣爱好、人际交往、经济影响4条。2．分析不同人群完成量表的情况，量表对弛缓性瘫痪患者不具有针对性；对中风痉挛性瘫痪患者来说，失语和认知障碍影响量表完成，并且完成量表的患者均为没有失语，或不存在中度、重度痴呆的患者。因而，得出适合本量表的施测人群：符合脑血管病诊断标准，头颅CT或MRI证实为脑梗塞或脑出血，偏瘫、单瘫或四肢瘫痪，没有意识障碍，患侧肢体拘紧僵硬，具有一定的理解力和记忆力，且能够正确表达自主意愿的患者。3．对106例有效数据进行信度、效度及反应度分析，结果显示前后2次量表的分半信度分别为0.9047、0.9396，克朗巴哈系数分别为0.8741、0.9003，表明量表的内部一致性高；经因子分析探索和聚类分析验证量表结构，结果与预想的三个维度的结构是一致的，表明量表效度符合要求；前后2次量表填写的时间间隔为2周，统计分析结果显示治疗后自评量表总评分小于治疗前的第1次总评分，表明量表可以反应出随着时间的改变患者健康状态的变化，即量表的反应度较好，初步检验了“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”。讨论1．参考社会方法学研究方法，按照量表设计技术，保证量表编制方法的科学性；量表内容来源于患者，统计分析探索量表结构，保证量表内容全面，结构合理；操作中质量控制，严格数据筛查，保证数据真实可靠；量表性能评价较好，为量表应用奠定基础。2．以病人为中心，重视患者的主观感受，使公众更全面地介入和参与到临床研究中，是本研究的主要特点。将中风痉挛性瘫痪患者主诉的肢体症状、心理感受和社会交往量化并测量，编制并初步检验了“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”，现场调查结果显示该量表可以反应患者健康状态随时间的变化情况，表明以PRO量表的形式评价中风痉挛性瘫痪临床疗效是可行的，为探索慢性疾病疗效评价方法学提供参考。3．中医强调“因人治宜”，问诊是获取临床资料和指导治疗的主要手段，基于患者报告的临床结局与中医临床评价有内在相关性，本研究为探索中医临床评价方法学提供参考。4．本研究中量表编制仍存在不足之处，如没有对各条目权重及赋值作具体分析；缺少患者对治疗满意度方面的研究等。进一步研究需弥补上述不足，确定正式版量表，制定全国常模，编制计算机测试软件，在中风痉挛性瘫痪临床疗效评价领域推广应用。