研究目的：1)通过比较不同生长激素分泌状态矮小患儿rhGH近期追赶性生长疗效，分析与之相关的影响因素，初步探讨其机制。建立rhGH治疗不同GH分泌状态青春前期矮小患儿近期疗效预测模型，并进行验证，为进一步制定个体化剂量提供依据。2)通过比较GHD和非GHD大鼠应用GH后生长效应(体格和胫骨生长板形态)、循环及靶器官(胫骨生长板和肝脏)促生长素轴的变化，探讨两者追赶模式差异的可能机制。3)通过比较非GHD大鼠应用不同GH方案治疗后生长效应、循环及靶器官促生长素轴的变化，探讨不同GH方案的促生长疗效及其与前述GHR和受体后通路降调节的关系。 全文结论 1，rhGH治疗后cGHD组与pGHD-1组；pGHD-2组与NGHD组分别有类同的治疗应答和生长追赶模式。pGHD-2组治疗早期的生长追赶不完全，提示GH激发峰值在7ng/ml～10ng/ml的pGHD可能宜选用高于cGHD的替代性GH治疗剂量。以上结果可作为建议GHD的诊断界值用GH激发峰值<7ng/ml能更有利于GHD临床诊治的客观依据。 2，NGHD患儿持续GH治疗后的追赶性生长减速程度与治疗后一年△IGFBP-3SDS较低和治疗一年半时GHBP水平降低显著相关，提示GHR的降调节可能是NGHD患儿追赶性生长持续时间较短的原因之一。 3，临床验证中证实对生长速度的预测模型有效。同时，不同生长激素分泌状态患儿可共用相同的用身高为参数的预测模型(Moclek-total)。对△HTSDS的预测模型较更适用于GHD病人(Model-GHD)，可能缘于△HTSDS变化跨度较大，使Model-total不能适用于不同生长激素分泌状态患儿的预测。 4，与GHD.GH组相比，NGHD-GH组在接受长程GH处理后发生生长追赶的减慢，可能缘于其生长板原保留的增殖潜能较少；同时，GH处理后生长板上GHR和IGF-1均出现下调；肝脏产生了GHR-JAK2-STAT5通路的降调节以及伴负调控因子SOCS2表达相对增高，后两者可呈互为因果对生长呈现负性调节。 5，NGHD较长治疗间歇组在实验结束时，体格显著高于另两个GH处理组，呈现了此方案具最佳促生长追赶效果。其受体后转导信号的改变提示，以上效果可能缘于与其开始的连续治疗使追赶性生长较充分；同时，相对较长的GH治疗间歇使减缓了治疗后靶器官内GHR及受体后信号的降调节和/或降调节得到了较好恢复。 6，改良的经耳去垂体手术建立GHD模型，手术创伤小，死亡率低，手术成功率达90％，费用低，是一种简易经济确切可行的方法。