[目的]本研究通过对比口服补肾除湿方联合富血小板血浆关节注射组与单纯富血小板血浆注射组,观察两组组间及自身治疗前和治疗结束时、治疗结束后3个月的VAS评分、WOMAC指数评分、中医临床症状评分、Lequesne指数评分、转化生长因子-β1(（transforming growth factor-β1,TGF-β1）、Smad1 含量,进一步探讨补肾除湿方联合富血小板血浆对早期膝骨关节炎的临床疗效及对早期膝骨关节炎患者血清中TGF-β1/Smad1表达的影响。[方法]纳入中国中医科学院望京医院骨关节门诊早期膝骨关节炎病例60例,依托中国中医科学院临床基础医学研究所评价中心给予随机号,将病例分为试验组和对照组,每组30例。对照组予关节腔注射富血小板血浆,试验组予口服补肾除湿方联合关节腔注射富血小板血浆。口服补肾除湿方以4周为1疗程,每天2次,早晚各1次。关节腔注射富血小板血浆每2周注射1次,共2次。分别于治疗前和治疗结束时、治疗结束后3个月进行VAS评分、WOMAC指数评分、中医临床症状评分、Lequesne指数评分,并进行血清TGF-β1、Smad1检测。[结果]1.试验组及对照组在年龄、性别、BMI方面均无统计学差异（p＞0.05）。治疗前两组患者的VAS评分、WOMAC指数评分、中医临床症状评分、Lequesne指数评分,TGF-β1、Smad1均无统计学差异（p＞0.05）。治疗结束后及结束后3个月试验组及对照组的VAS评分、WOMAC指数评分、中医临床症状评分、Lequesne的评分以及TGF-β1、Smad1组内对比均具有统计学差异（p＜0.05）。治疗结束后,在中医临床症状评分、WOMAC指数评分、Lequesne的评分以及TGF-β1、Smad1方面,试验组优于对照组,且具有统计学意义（p＜0.05）。但在VAS评分评分上,试验组评分虽低于对照组,但差异无统计学意义（P＞0.05）。治疗结束后3个月,在中医临床症状评分、WOMAC指数评分、Lequesne的评分以及TGF-β1、Smad1方面,试验组优于对照组,且具有统计学意义（p＜0.05）。同样在VAS评分方面,试验组评分虽低于对照组,但差异无统计学意义（P＞0.05）。2.补肾除湿方联合富血小板血浆可以显著降低早期膝骨关节炎患者血清TGF-β 1的表达水平,升高smad1蛋白的表达。[结论]1.单一使用富血小板血浆和补肾除湿方联合富血小板血浆治疗早期膝骨关节炎均有临床疗效。但补肾除湿方联合富血小板血浆在缓解中医临床症状、改善膝关节功能、缓解局部僵硬不适及降低血清TGF-β、提高Smad1水平方面较单一使用富血小板血浆效果更优。2.补肾除湿方联合富血小板血浆可以降低早期膝骨关节炎患者血清TGF-β 1的表达水平,升高smad1的表达,从而达到治疗膝骨关节炎的目的,具体机制可能与调控TGF-β 1/Smad1信号通路有关。