研究背景与目的 自杀基因治疗是一种重要的肿瘤基因治疗策略，也是肿瘤研究的热点课题之一。HSV-TK／GCV是最具代表性的自杀基因系统，实验室研究和临床试验结果均显示了广阔的应用前景。然而，与其他许多基因治疗方案面临的问题相似，由于治疗作用缺乏肿瘤靶向性，HSV-TK／GCV对正常细胞的结构和功能也有一定程度的损伤作用。现有的临床试验显示，HSV-TK／GCV治疗方案的副作用多，尽管大多数比较轻；而且有动物实验显示，HSV-TK／GCV治疗系统有导致严重肝损害的可能。因此，HSV-TK／GCV治疗方案的临床应用，仍存在不容忽视的潜在风险。肿瘤基因治疗的理想结果是，目的基因表达对肿瘤细胞产生尽可能强的杀伤作用，同时又避免对正常细胞的毒性反应。靶向性基因治疗可能是实现这一目标的有效途径，也是肿瘤研究中被人们寄以厚望的方法之一。靶向性基因治疗可以通过目的基因靶向性转导和靶向性表达两个环节实现。近年来，对基因结构、功能和调节