目的：采用回顾性研究方法比较白细胞单采术和羟基脲降细胞治疗方案在高白细胞急性髓系白血病患者的临床疗效及不良反应。材料与方法：回顾性分析自2006年6月至2011年10月本院收治确诊的原发、初治高白细胞急性髓系白血病（非M3型）患者的临床资料，根据国内诊断标准，共获得经白细胞单采术方案和羟基脲方案降低白细胞治疗的有效高白细胞急性髓系白血病（非M3型）病例52例。通过血常规、血电解质（钾、磷、钙）、血尿酸、肝肾功能、凝血功能、骨髓细胞学检查、影像学检查等指标评价白细胞单采术治疗组（单采组）和羟基脲治疗组（羟基脲组）的疗效。计数资料用卡方检验、计量资料用秩和检验或t检验、重复测量资料采用重复测量设计的方差分析、生存分析采用Kaplan-Meier法和Log rank检验进行结果的统计学分析，P＜0.05有统计学意义。结果：1.降细胞疗效比较：治疗后白细胞下降幅度、血小板减少程度方面比较，单采组和羟基脲组无显著差异（P＞0.05），单采组血红蛋白下降幅度为（9.32±13.39）g/L，羟基脲组为（8.81±10.70）g/L，统计学比较P=0.039（P＜0.05），单采组血红蛋白下降幅度大于羟基脲组。单采组降细胞治疗所需时间为(1.76±0.38)天，羟基脲组为（5.22±1.58）天，统计学比较P=0.000（P＜0.05），单采组降细胞治疗所需时间较羟基脲组显著缩短。2.观察指标：重要脏器出血发生率在单采组和羟基脲组分别为4.2%和25.9%，统计学比较P=0.033（P＜0.05），单采组重要脏器出血发生率低于羟基脲组；肿瘤溶解综合症发生率在单采组为0，羟基脲组为14.8%，统计学比较P=0.045（P＜0.05），单采组肿瘤溶解综合症发生率显著低于羟基脲组；急性呼吸窘迫综合症、弥散性血管内凝血发生率方面比较，单采组和羟基脲组无显著差异（P＞0.05）；单采组早期死亡率为4%，羟基脲组为25.9%，统计学比较P=0.029（P＜0.05），单采组早期死亡率显著低于羟基脲组；联合化疗后，单采组完全缓解率为60.9%，羟基脲组为30.0%，统计学比较P=0.043（P＜0.05），单采组在改善CR率方面较羟基脲组有优势；单采组平均达CR时间为（44.21±13.67）天，羟基脲组为（62.17±23.83）天，统计学比较P=0.045（P＜0.05），差异有统计学意义，单采组达CR时间较羟基脲组显著缩短。3.其他观察指标：中枢神经系统瘀滞症状好转率和发热好转率方面比较，单采组和羟基脲组无显著差异；单采组治疗后脾平均缩小幅度为（2.89±0.78）cm，羟基脲组平均缩小（2.31±0.48）cm，统计学比较P=0.043（P＜0.05），单采组在改善脾肿大、降低肿瘤负荷方面优于羟基脲组；凝血功能异常好转率在单采组为100%，羟基脲组为25%，统计学比较P=0.047（P＜0.05），单采组改善凝血功能方面优于羟基脲组。4.不良反应：单采组主要不良反应为低钙血症、穿刺部位血肿，羟基脲组不良反应主要为消化道症状、皮疹。两组不良反应程度轻，经对症支持治疗均好转，安全性、耐受性良好，不影响治疗。5.随访：单采组与羟基脲组的中位总生存期分别为21.74个月和15.97个月，统计学比较P=0.253（P＞0.05），两组差异无统计学意义。单采组与羟基脲组中位无进展生存期分别为21.23个月和16.6个月，统计学比较P=0.517（P＞0.05），两组差异无统计学意义。结论：1.白细胞单采术治疗高白细胞急性髓系白血病患者，其快速降低白细胞计数疗效显著优于羟基脲方案，不良反应轻，耐受性好，可作为HL-AML患者降细胞治疗的首选治疗方案。2.白细胞单采术能有效改善白细胞瘀滞症状，减少肿瘤负荷，显著降低早期死亡及并发症的发生率，为患者争取进一步正规化疗的机会。3.白细胞单采术治疗除去了大量白血病细胞，促使化疗药物充分发挥疗效，显著提高CR率，并有效地缩短了达CR时间和住院时间。