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随着人类基因组计划的完成,人们对疾病的遗传学物质基础有了更深的了解,基因治疗成为了一种很有前途的治疗手段。基因治疗的首要问题是将目的基因导入靶细胞,由于目的基因(如DNA、RNA及反义核酸等)为高度亲水性的大分子物质,表面带有很强的负电荷,因此,难以穿透细胞膜,且易被胞内核酸酶所降解,生物半衰期短,如何构建安全有效的胞内基因传递系统,解决基因高效靶向及表达调控是药剂工作者的任务之一。目前用于导入基因的运载体系主要有病毒载体和非病毒载体,前者转导效率高,且对大多数细胞具有靶向性,但存在严重的安全性和免