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背景肺癌是全球发病率和死亡率最高的肿瘤之一。非小细胞肺癌大约占全部肺癌85%。在非小细胞肺癌中,脑部是最常见的远处转移之一。患者一旦发生脑转移则预后极差,其中自然生存的中位生存期仅为1个月,使用激素后中位生存期可延长至2个月,若接受全脑放疗等其他治疗,仅可延长至3到6个月。表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂为非小细胞肺癌患者带来了新的希望。值得一提的是,表皮生长因子受体的突变状态不同,预后会有显著的差异。目的为探究不同EGFR突变时使用EGFR-TKIs药物疗效以及不同因素对预后的影响,现对在山东省肿瘤医院就诊的60例使用EGFR-TKIs的非小细胞肺癌脑转移病例进行回顾性分析。方法选取2013年1月1日到2016年1月1日在山东省肿瘤医院就诊的60例发生脑转移的非小细胞肺癌患者进行回顾性分析。原发灶均经病理学证实,脑转移均经影像学(颅脑CT或MRI)证实,所有患者均口服第一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂。近期疗效评价疾病控制率和客观有效率。远期疗效主要评价无进展生存期、总生存期以及1年、2年和3年生存率。多因素分析无进展生存期和总生存期的预后因素。结果1.EGFR突变阳性组较EGFR无突变或不明组有着更高的客观有效率(ORR)(48.1%vs 9.1%,P=0.001),两组间有统计学差异。在疾病控制率(DCR)方面,EGFR突变阳性组与EGFR无突变或不明组两组间未见明显统计学差异(85.2%vs 81.8%,P=0.728)。2.EGFR突变阳性组中位无进展生存期(PFS)为17.000个月,95%置信区间(CI)9.608-24.392。EGFR无突变或突变不明组中位无进展生存期(PFS)为8.000个月,95%置信区间(CI)6.042-9.958。EGFR突变阳性组与EGFR无突变或突变不明组两组中位无进展生存期(PFS)有统计学差异(17.000 vs 8.000,P=0.048)。3.EGFR突变阳性组中位脑转移后生存期(OS)为26.000个月,95%置信区间(CI)18.804-33.196。EGFR无突变或突变不明组中位脑转移后生存期(OS)为20.000个月,95%置信区间(CI)16.732-23.268。EGFR突变阳性组与EGFR无突变或突变不明组两组中位脑转移后生存期(OS)有统计学差异(26.000 vs 20.000,P=0.016)。EGFR突变阳性组脑转移后1年生存率92.6%,2年生存率55.6%,3年生存率29.6%。EGFR无突变或突变不明组脑转移后1年生存率66.7%,2年生存率24.2%,3年生存率9.1%。EGFR突变阳性组与EGFR无突变或突变不明组,1年生存率、2年生存率、3年生存率均有明显差异(P值分别为0.015,0.013,0.041)。4.多因素分析显示年龄,KPS评分,EGFR突变情况,脑转移前颅外是否控制为影响PFS的独立预后因素。多因素分析显示年龄,KPS评分,EGFR突变状况,脑转移前颅外症状是否控制,针对脑转移的其他治疗是影响脑转移后中位OS的独立预后因素。结论1.EGFR敏感突变较无突变或突变不明的NSCLC脑转移患者使用EGFR-TKIs后有更高的客观有效率。EGFR敏感突变未见提高疾病控制率。2.EGFR敏感突变较无突变或突变不明的NSCLC脑转移患者使用EGFR-TKIs后无进展生存期更长,脑转移后生存期也更长。3.EGFR敏感突变较无突变或突变不明提高了 1年、2年和3年生存率。4.多因素分析显示年龄,KPS评分,EGFR突变情况,脑转移前颅外是否控制为影响PFS的独立预后因素。多因素分析显示年龄,KPS评分,EGFR突变状况,脑转移前颅外症状是否控制,针对脑转移的其他治疗是影响脑转移后中位OS的独立预后因素。