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一、目的1、决策模型在国内外已广泛应用于决策分析研究中,为了进一步使用决策模型进行临床药物经济学评价提供方法学依据,对药物经济学决策模型及决策模型概率化进行概述和探讨。2、建立适合于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)药物经济学评价的基本模型框架,构建适合于该模型的概率计算方法和成本核算方法。3、通过培美曲塞持续维持治疗和吉非替尼维持治疗的成本-效果研究,验证药物经济学决策模型及在此基础上建立的晚期NSCLC评价模型的可行性和可操作性。二、方法本文通过概念分析法、比较研究法、模型分析法、实例验证法及文献资料的研究,对药物经济学决策模型及其在晚期NSCLC药物经济学评价中的应用进行探讨和研究。1、运用TreeAge Pro2009软件,结合某大型三级综合医院的临床病例和国际大型临床试验数据进行研究,建立适合于晚期NSCLC药物经济学评价的基本模型框架。2、利用WinBUGs及R语言,通过临床试验的生存曲线数据,构建适合于晚期NSCLC评价模型的概率计算方法。3、通过Bootstrap统计抽样,建立适合于晚期NSCLC药物经济学评价模型分析的成本核算方法,参照国际一上通用的方法和要求,获得晚期NSCLC各个健康状态不同时间段的成本数据。三、结果1、对药物经济学决策模型分析进行了探讨,为进一步的药物经济学评价提供了方法学理论依据,可以作为《中国药物经济学评价指南》关于决策模型分析的一个补充。2、为晚期NSCLC的药物经济学评价构建了一个基本的Markov模型结构；并为该模型结构提供了一种应用Kolmogorov正向方程根据不同数据结构估算模型转移率和转移概率的方法。3、根据253例晚期NSCLC的临床病例数据,按照药物经济学评价模型的要求进行了研究,构建了用于晚期NSCLC药物经济学评价模型的成本数据结构。根据目前的文献检索,该研究首次对中国晚期NSCLC患者根据药物经济学评价模型的需要进行成本分析。4、通过实例研究验证了药物经济学决策模型用于构建晚期NSCLC药物经济学评价模型的可行性,同时也验证了所建立的评价模型在实际应用过程中的可操作性。5、从中国医疗卫生系统角度出发,晚期非鳞状NSCLC患者培美曲塞联合顺铂方案(CP方案)一线化疗4周期后持续维持培美曲塞治疗,相对最佳支持治疗的增量成本效果比(ICER)为＄124,793/QALY(质量调整生命年),即每获得一个QALY需要多支付＄124,793。6、从中国医疗卫生系统角度出发,局部晚期/转移NSCLC患者一线铂类化疗4周期后维持吉非替尼治疗,相对对照组的ICER为￥133677/QALY,即每获得一个QALY需要多支付￥133677。四、结论1、决策模型,作为决策分析的一个重要工具,可以广泛应用于药物经济学评价研究中,决策模型概率化是决策模型的重要组成部分。2、三个健康状态的Markov模型可以作为晚期NSCLC药物经济学评价的基本模型框架。3、应用Kolmogorov正向方程,并借助运用WinBUGS软件可以为不同的数据结构提供一种估算转移率和转移概率的统一方法。4、基于Bootstrap自助统计方法构建的晚期NSCLC评价模型成本数据结构,可适用于中国晚期NSCLC的药物经济学评价研究。5、从中国医疗卫生系统角度出发,晚期非鳞状NSCLC在CP化疗后使用培美曲塞持续维持治疗不具有成本效果性。然而在一些人均GDP较高的地方,持续维持培美曲塞治疗仍可能具有成本效果性。6、从中国医疗卫生系统角度出发,局部晚期/转移性NSCLC患者一线铂类化疗4个周期后维持吉非替尼治疗不具有成本效果性。然而,对于人均GDP大于￥36666的地区,吉非替尼维持治疗可能具有成本效果性。对于GDP大于￥55000的地区(上海、北京、天津),吉非替尼维持治疗完全具有成本效果性。7、实例研究结果可以为医疗卫生决策部门提供重要的参考信息。