目的:1.通过Meta分析方法进行文献评价中药治疗儿童抽动障碍的有效性与安全性。2.观察调肝息风法治疗儿童抽动障碍肝亢风动证的临床有效性与安全性。方法:1.检索中国期刊全文数据库(CNKI)、中国期刊全文数据库(维普)、万方全文数据库及Pub Med等外文数据库,收集中药治疗儿童抽动障碍的随机对照试验的所有文献。由两名研究者独立阅读并以纳入、排除标准筛选文献,最终筛选出符合要求的文献,提取数据进行Meta分析,采用Cochrane风险偏倚评估工具进行质量评价,使用Review Manager5.3对文献研究结果进行数据统计分析。2.采用前瞻性、匹配对照的临床研究设计方法,至少纳入60例3-18周岁临床资料完整、治疗依从性良好、符合纳入病例标准的抽动障碍肝亢风动证病例,观察组与对照组进行年龄、性别、疾病严重程度等匹配对照,服用调肝息风法中药者纳入观察组,服用西药盐酸硫必利者纳入对照组,每组最终纳入统计至少各30例,观察周期为8周,分别对其用药前及用药后8周进行耶鲁综合抽动严重程度量表、中医证候分级量化积分表、儿童总体功能评定量表、副反应量表等各项临床指标的评定。结果:1.Meta分析部分:共纳入22篇文献,其中17项研究为“中药治疗组VS盐酸硫必利对照组”,2项研究为“中药治疗组VS盐酸硫必利对照组+安慰剂组”,3项研究为“中药治疗组VS安慰剂对照组”。(1)中药组VS西药盐酸硫必利组Meta分析结果:共纳入19项研究,总有效性方面,中药组总有效率高于对照组(P=0.0002);中医证候方面,脾虚肝亢证、肝亢风动夹痰证、痰火内扰证亚组中药的中医证候有效性均高于对照组(P值均<0.01);安全性方面,中药组不良反应发生率低于对照组(P<0.00001)。(2)中药组VS安慰剂组Meta分析结果:共纳入5项研究,总有效性方面,中药组总有效率高于安慰剂组(P<0.00001);中医证候方面,中药组的中医证候有效性高于安慰剂组(P<0.00001);安全性方面,中药组不良反应发生率与安慰剂组无明显差异(P>0.05)。2.临床研究部分:两组各纳入统计60例,中药观察组和盐酸硫必利对照组患儿性别、年龄及用药前YGTSS评分、疾病严重程度、肝亢风动中医证候积分量表评分、CGAS评分及分布等基线可比(P>0.05)。(1)用药后观察组和对照组的疾病疗效分布、总有效率相当(P>0.05),观察组的中医证候疗效优于对照组(P<0.01)。(2)用药后观察组和对照组YGTSS总评分及各分项评分与用药前相比均有统计学差异(P<0.01),两组间总评分及各分项比较均无统计学差异(P>0.05)。(3)用药后观察组和对照组的中医证候总积分与用药前相比均有统计学差异(P<0.01),且观察组的中医证候总积分低于对照组(P=0.012);分项中,观察组的各分项积分均较用药前降低,对照组仅主症、口干分项积分较前降低,且用药后观察组的急躁易怒、口干、大便评分明显低于对照组(P<0.05)。(4)用药后观察组和对照组的CGAS评分及正常分布情况与用药前相比均有统计学差异(P<0.05),用药后两组间评分及功能分布情况无统计学差异(P>0.05)。(5)用药后观察组未出现明显不良反应,对照组出现6例不良反应,不良反应发生率为20%,观察组不良反应发生率明显低于对照组(P=0.01)。结论:1.经Meta分析显示,中药治疗儿童抽动障碍的疾病及证候方面均有一定疗效,不良反应发生率低于西药组、与安慰剂组没有差异。但鉴于临床研究文献质量不高、可能存在发表偏倚,尚不能得出总有效性高于硫必利这一结论;需高质量研究进行证实或提出更适宜的中医药的证据体系。2.观察组调肝息风法中药治疗抽动障碍肝亢风动证的疾病总疗效及儿童总体功能改善有一定效果,且中医证候尤其在急躁易怒、口干、大便改善方面疗效显著,未见明显不良反应。