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目的1、研究急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）患者初诊时的临床特征、治疗方案及疗效结局,探讨初治AML患者首次诱导治疗疗效结局的影响因素。2、比较克拉屈滨联合化疗方案与蒽环类联合标准或中剂量阿糖胞苷方案再诱导治疗复发难治AML患者的疗效及不良反应;并对含克拉屈滨方案治疗难治AML的临床研究进行Meta分析总结其有效性及安全性。方法1、第一部分回顾性分析2013年8月至2019年12月在东南大学附属中大医院接受初次诱导治疗的初治AML患者资料,总结患者初诊时的疾病特征及采用的初次诱导治疗方案,将初次诱导治疗方案归为两类:标准剂量化疗组（蒽环类联合标准剂量阿糖胞苷方案）和低强度化疗组（以小剂量阿糖胞苷为基础的预激方案或去甲基化药物联合预激方案）,采用卡方检验或Fisher精确概率检验法分析不同临床特征分组间患者的疗效差异,单因素分析P＜0.05的变量纳入进行多因素logistic回归分析,研究初治AML患者第一个疗程诱导治疗疗效结局的影响因素。2、第二部分第一章回顾性分析在2013年8月至2019年12月东南大学附属中大医院诊断为复发难治AML并接受再诱导治疗的45例患者资料,其中18例患者接受含克拉屈滨方案再诱导治疗,27例患者接受蒽环类药物联合标准或中等剂量阿糖胞苷方案再诱导治疗,比较两种不同再诱导治疗方案组患者临床疗效、不良反应和生存预后的差异,并分析含克拉屈滨方案组患者疗效结局及生存预后的影响因素,组间率的比较采用卡方检验或Fisher精确概率检验法,组间中位总生存（overall survival,OS）期的比较采用Kaplan-Meier法和log-rank检验,单因素分析P＜0.05的变量纳入COX多因素回归分析进行OS期影响因素的研究。3、第二部分第二章采用计算机数据库检索的方式,分别检索Pub Med、EMBASE和Cochrane Library数据库,全面搜集关于含克拉屈滨方案再诱导治疗难治AML患者的相关文献,根据纳入与排除标准,筛选出符合要求的文献并提取有效数据,采用Meta分析的方法进行数据合并,对患者的完全缓解（complete remission,CR）率及总有效率（overall response rate,ORR）和安全性结局进行全面评价。结果1、AML患者初次诱导治疗疗效的影响因素分析共纳入93例患者,男47例,女46例,中位年龄54（3-88）岁,第一个疗程诱导化疗后41例患者获得CR,21例患者获得完全缓解伴血细胞计数不完全恢复（complete remission with incomplete hematological recovery,CRi）,13例患者获得部分缓解,CR/CRi率为66.7%,ORR为80.6%。多因素logistic回归分析结果显示:年龄≥60岁（OR=0.269,95%CI:0.105-0.689,P=0.006）以及疾病类型为AML伴骨髓增生异常相关改变（Acute myeloid leukemia with myelodysplasia-related changes,AML-MRC）（OR=0.305,95%CI:0.109-0.858,P=0.024）为不利于第一个疗程诱导治疗后达CR/CRi的共同因素;疾病类型为AML-MRC（OR=0.181,95%CI:0.053-0.613,P=0.006）以及使用的首次诱导治疗方案为低强度方案（OR=0.277,95%CI:0.082-0.941,P=0.040）是不利于第一个疗程诱导治疗后达ORR的共同因素。2、含克拉屈滨方案与蒽环类联合阿糖胞苷方案治疗复发难治AML的疗效比较含克拉屈滨方案组18例患者,CR/CRi率为44.4%,ORR为72.2%;蒽环类药物联合标准或中剂量阿糖胞苷方案组27例患者,CR/CRi率为25.9%,ORR为33.3%。克拉屈滨方案组1个疗程再诱导治疗后的ORR显著高于蒽环类联合阿糖胞苷方案组（72.2%vs 33.3%,P=0.011）。影响含克拉屈滨方案组患者CR/CRi率的因素为治疗前血小板计数和患者的疾病状态,血小板计数较高的AML患者以及复发AML患者CR/CRi率更高（83.3%vs 25.0%,P=0.043）。骨髓抑制和肺部感染为最主要的不良反应,比较两组患者骨髓抑制持续时间、血制品输注量和肺部感染发生率,差异均无统计学意义。随访至2021年2月28日,含克拉屈滨方案组和蒽环类联合阿糖胞苷方案组患者的中位总生存期分别为5.0和6.0个月,差异无统计学意义（P=0.704）,多因素分析结果显示疾病的危险分层是影响含克拉屈滨方案组患者生存时间的独立预后因素,高危患者死亡风险远大于低中危患者（HR=11.841,95%CI:1.965-71.342,P=0.007）。3、克拉屈滨治疗难治性急性髓系白血病疗效及安全性的Meta分析本研究最终纳入10篇文献,全部文献均为含克拉屈滨方案再诱导治疗难治AML患者的前瞻性研究文献。10项研究共422例难治患者的总体CR率为42.2%（95%CI:31.0%-54.3%）,其中7项研究共235例患者报告了ORR,总体ORR为49.7%（95%CI:33.5%-66.0%）。纳入的5项研究共260例患者的总体早期死亡率为6.8%（95%CI:4.3%-10.6%）,血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和感染为最常见的3-4级不良反应。结论1、对于初治的AML患者,年龄≥60岁以及疾病类型为AML-MRC不利于患者第一疗程诱导治疗后获得CR/CRi,AML-MRC患者及采用低强度方案诱导治疗的患者第一疗程诱导治疗后的ORR更低。2、克拉屈滨联合化疗方案再诱导治疗复发难治AML患者临床疗效显著,治疗前血小板计数较高的复发AML患者接受含克拉屈滨方案治疗可获得更高缓解率,疾病的危险分层是影响含克拉屈滨方案组AML患者生存预后的主要因素。3、克拉屈滨联合化疗方案对难治AML患者疗效明确,与单用克拉屈滨相比,以CLAG方案为基础的化疗方案被更推荐用于难治AML的挽救治疗。