定点封闭肿瘤发生的关键位点防治HBV相关肝细胞癌的研究

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HBV相关肝细胞癌(Hepatocellular Carcinoma, HCC)恶性程度极高,目前尚无有效治疗方法。反义核酸技术是在分子水平封闭并抑制靶基因表达,可有效抗病毒、抗肿瘤,是倍受关注的基因治疗方案。 研究表明,HBV感染后在肝细胞染色体上的整合及由此导致的端粒酶的活化、细胞癌基因的激活/或抑癌基因的失活是HCC发生的关键因素。 端粒酶(telomerase)与肿瘤的发生关系密切,端粒酶逆转录酶(human telomerase catalytic subunit, hTERT)是端粒酶的重要组成部分,是细胞永生化过程中端粒酶激活的必需步骤。研究证实,肝癌中85%端粒酶强阳性表达,且HBV阳性的HCC中100%端粒酶阳性。我室近20年来对HBV感染相关的肝细胞肝癌发病机理研究的结果提示:HBV DNA及HBpreS2、HBX等基因片段在HCC中的整合,是HBV诱发HCC发生的极为关键的因素。Horikawa等证实,在hTERT启动子区存在HBV preS2的整合位点,且HBV preS2蛋白具有强大的反式激活作用。因此,互补于HBV preS2基因区的asON不但能抑制HBV抗原表达,而且能够降低端粒酶活性。由此推测,HBV preS2的整合,不仅导致了hTERT基因结构的变异,而且通过发挥反式激活作用,最终导致了端粒酶的活化,细胞恶性转化,诱导HCC的发生。因此hTERT启动子区HBV preS2整合位点是HBV相关HCC发生的值得研究的关键因素。 我室的前期研究证实,HBV纯整合型的HCC有癌基因c-Myc、r3s的高表达,p53变异型在HCC的存在更加促使c-Myc基因活化,成为导致细胞过度增生的重要因素。在hTERT启动子5′侧翼序列存在的E-box(转录因子bHLHZ家族结合位点,如c-Myc),是调控hTERT活性的顺式作用元件。癌基因c-Myc通过与E-box结合而上调hTERT的表达,c-Myc是多种致癌因素的作用靶位,如突变型p53蛋白、病毒癌蛋白等,这些因素通过激活c-Myc,进而促进hTERT表达,使端粒酶活化,并诱发肿瘤。因此,hTERT的活化及c-Myc在hTERT调控区c-Myc结合位点的结合是HCC发生中的另一关键因素。 目的 针对HBV相关HCC发生、发展中的关键因素,在肯定互补于c-Myc结合位点
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