肝细胞肝癌(Hepatocellular carcinoma，HCC)是最常见的发病率高，预后效果较差的癌症之一，迫切需要发现新的诊断或预后生物指标以及HCC的治疗靶点。随着高分辨率芯片技术和大规模平行测序技术的发展，许多lncRNAs被认为在人类HCC的肿瘤发生和发展中发挥着关键作用，包括长链非编码RNA HOX转录反义RNA，简称HOTAIR。已有许多研究表明HOTAIR可作为不同类型癌症中的致癌lncRNA。然而，HOTAIR在HCC中的功能分子机制在很大程度上是未知的。本研究中，采用整合转录组学和定量蛋白质组学的分析方法来系统地筛选HOTAIR在HCC细胞中的潜在调控效应靶标。总共发现有673个转录本和293个蛋白质在沉默HCC中HOTAIR的表达后表达失调，这给提供了HOTAIR在HCC中作用机制的一个全局观点并揭示了HOTAIR调控作用的复杂性。然后进行了一系列的生物信息学分析，结果显示差异表达基因(DEGs)和差异表达蛋白(DEPs)参与了许多的生物学过程，特别是与癌症相关的信号传导途径，包括与细胞增殖，细胞周期和细胞凋亡相关的途径。通过定量RT-PCR，Western印迹法和平行反应监测(PRM)技术分析验证了一组DEGs和DEPs，结果证明了两个组学数据的可靠性。经过进一步研究，发现，在各种人类癌症中，包括HCC中一个名为阿片类生长因子受体(Opioid growth factor receptor，OGFr)的细胞增殖负向生物调节因子在抑制HOTAIR的表达后显著上调。然后对OGFr的功能进行了研究，结果发现HOTAIR敲减后对HCC细胞增殖和细胞周期的影响可以通过OGFr的过表达来模拟，且证明了HOTAIR对OGFr的调控是通过与OGFr的负转录调控因子YBX1的相互作用来介导的。综上得出结论，HOTAIR通过与YBX1相互作用来调节OGFr的表达进而发挥其对HCC细胞增殖的调控作用。将组学数据与功能研究结果相关联，目前的结果提供了HOTAIR在HCC细胞中的功能机制的新见解。