目的 观察中药复方小金丹的体内外抗肿瘤活性，并研究其分子生物学机制。 材料方法 清洁级ICR小鼠接种肝癌细胞株H22，随机分组并灌胃给药，另设空白对照组。停药次日取材处死小鼠。剥离并摘取肿瘤组织称重。计算肿瘤抑制率。小鼠断尾采血，检测血常规。按照白细胞计数方法计数骨髓有核细胞。中性红实验测定腹腔巨噬细胞吞噬功能，MTT法测NK细胞杀伤活性。SD大鼠随机分组，灌胃给药，采血制备含药血清。MTT法检测各组抑瘤率。肿瘤信号转导基因芯片检测复方小金丹对96个基因表达的影响。应用spss统计软件分析各组数据的差异。 结果 1 小金丹抑制小鼠肝癌细胞H22生长，小金丹小、中、大剂量组和荷瘤空白对照组相比，差异非常显著(P＜0.01)。抑瘤率分别为：小剂量组31.79％，中剂量组50.29％，大剂量组46.24％； 2 小金丹对5-FU具有增效作用，5-FU+小剂量组、5-FU+中剂量组、5-FU+大剂量组和单纯5-FU组相比，差异非常显著(P＜0.01)，各组抑瘤率分别为：5-FU组49.41％，5-FU+小剂量组63.53％，5-FU+中剂量组56.47％，5-FU+大剂量组55.88％。 小金丹对5-FU具有减毒作用，5-FU+小剂量组、5-FU+中剂量组、5-FU+大剂量组和单纯5-FU组相比，WBC计数、HB含量PLC计数和骨髓有核细胞计数，差异非常显著(P＜0.01)； 3 小金丹提高免疫功能，小、中、大剂量组和荷瘤对照组相比NK细胞杀伤活性、腹腔巨噬细胞吞噬功能，差异非常显著(P＜0.01)； 4 小金丹抑制人肝癌细胞SMMC-7721生长，小、中、大剂量组和空白对照组相比差异非常显著(P＜0.01)，抑瘤率分别为小剂量组26.11％，中剂量组41.40％，大剂量组29.94％。 5 小金丹大、中、小剂量对81个信号转导基因的表达具有显著性调节作用(比值＜0.5或＞2.0)。