目的:中医药可以缓解帕金森病患者的生理及心理障碍,能够有效改善患者生存质量。然而,我国帕金森病患者生存质量相关研究起步较晚,多采用国外的生存质量量表(Quality of life,QOL)评价患者生存质量。目前以中医理论指导下研制的生存质量量表极少,严重影响了对中医药治疗帕金森病临床效果的客观评价,不能充分体现中医药改善患者整体功能状况、提高其生活质量的优势。为此,本课题通过归纳分析帕金森病证候指标,研制帕金森病患者报告结局量表(Patient-reported outcome,PRO),并对其进行量表考核及临床调查,为中医药治疗帕金森病提供规范的疗效评价工具。方法:(1)量表研制:根据FDA规定的患者报告的临床结局评价量表研制规范,参考心理测量、社会研究方法、生存质量量表等相关资料,研制帕金森病PRO量表包括以下内容:成立研究小组、定义量表概念、构建量表理论框架、通过文献整理、患者访谈形成条目池;通过德尔菲法、临床调查分析法筛选条目,形成量表初稿。(2)量表考评:基于临床调查数据结果,从量表的可行性、信度、效度等三个方面进行考评。可行性分析:包括接受率、完成率与完成时间,分别用量表回收率、有效问卷率和完成时间平均值表示;信度分析:分半信度与内部一致性系数检验;效度分析:包括内容效度、标准效度和结构效度方面。结果:(1)量表研制:(1)定义量表领域:生理领域、心理领域、社会功能领域及满意度领域。(2)条目采集及筛选:经研究小组讨论,保留59条,为生理领域备选条目,另增加心理领域条目16条、社会功能领域条目18条、患者满意度领域条目3条,确定96个备选条目进入德尔菲法筛选程序。(3)德尔菲法筛选条目:两轮专家咨询的专家积极系数分别均为100%,根据专家意见集中程度以及协调程度结果,经过第-轮专家咨询后条目调整为34条,经过第二轮专家咨询后条目调整为33条。(4)患者调查分析筛选条目:保留33个条目,条目在集中庭势、敏感性、代表性、内部一致性等角度具有较好的一致性。根据调查结果,对条目结构进行调整。(5)设计量表卷首语、填写说明,形成包含基本信息、病症调查两部分共33个条目的帕金森病PRO量表。(2)量表考评:(1)可行性分析:量表回收率100%,完成率100%,平均用时10.45±2.972分钟。(2)信度分析:分半信度中Spearman-Brown系数为0.945,反映内部一致性的克朗巴赫系数(Cronbach’s Alpha)为0.917。(3)效度分析:内容效度,量表内容根据指南和帕金森病中医证候指标制定,设计严谨,内容合理,内容效度较高。标准效度,与PDQ39总分的相关系数为0.650,与UPDRS总分的相关系数为0.474;结构效度,拟合优度指数(CFI)为0.93。结论:本研究通过文献整理、患者访谈、专家评测等方式,筛选出包含生理、心理、社会功能领域、治疗满意度等四个领域共33个条目。量表性能考评显示其具有良好的可行性、信度、效度,表明量表具有较强的代表性,可为中医药改善帕金森病患者整体功能状况、提高其生活质量的疗效评价提供依据。