【摘 要】
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目的分析不同剂量重组人凝血因子Ⅷ不同频率预防治疗在儿童血友病A中的临床应用效果。方法收集唐山及周边地区2017年11月~2018年10月前来华北理工大学附属医院儿科门诊就诊的
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目的分析不同剂量重组人凝血因子Ⅷ不同频率预防治疗在儿童血友病A中的临床应用效果。方法收集唐山及周边地区2017年11月~2018年10月前来华北理工大学附属医院儿科门诊就诊的接受预防治疗的4~14岁男性重型血友病A患者48例,在征求患者或其家属同意后,详细记录患儿既往病情记录(以调查问卷的形式了解患儿基本情况,见附录),分为A、B、C三组,A组为中剂量高频组,给予凝血因子Ⅷ 20U/(kg/次),每周3次,B组为中剂量低频组,给予凝血因子Ⅷ 15U/(kg/次),每周2次;C组为低剂量预防治疗组,每次10U/kg,2次/每周,进行追踪调查,三组均进行入组后关节及生活质量的第一次评分,以6个月为期,观察三组:出血频率及程度,最严重单个靶关节彩超评分变化(运用HEAD-US-C超声评分表,参照Melchiorre评分系统给予分级赋分),关节功能变化(HJHS关节功能评分表),生活质量评估(以SF-36生活质量评分表为准)等。分别于半年后、1年后分别进行关节结构、功能及生活质量评估,了解不同剂量不同频率凝血因子Ⅷ对生活质量改善及关节损害进展程度。结果A组与B组在出血频率及程度、最严重单个靶关节彩超评分、关节功能评估等方面均有统计学意义(P<0.05),但在生活质量改善方面无明显差异(P>0.05);B组与C组在关节功能评估方面无统计学意义(P>0.05),其他指标均有统计学意义(P>0.05);A组与C组在出血频率及程度、最严重单个靶关节彩超评分、关节功能及生活质量评分方面均有统计学意义(P<0.05)。结论1不同剂量不同频率预防治疗在改善重度血友病A患儿关节损伤、生活质量评分、出血频率等方面,存在明显差异,中剂量高频率组临床效果较好。2中剂量低频组在关节功能方面与低剂量组无明显差异,但在其他方面均优于低剂量组,若仅从临床效果出发,提倡中剂量高频率预防治疗,若综合考虑,提倡中剂量低频率预防治疗。图3幅;表8个;参77篇。
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