基于维生素E聚乙二醇1000琥珀酸酯(TPGS)的前药的制备及其用于克服肿瘤耐药性的研究

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目的:针对肿瘤细胞膜上高表达的P-糖蛋白(P-gp)产生的耐药性导致的化疗失败,本文以能抑制P-gp的维生素E聚乙二醇1000琥珀酸酯(TPGS)为基础载体材料,设计了两种能实现P-gp抑制和在肿瘤细胞内快速释放药物的前药体系用于输送化疗药物和克服肿瘤的耐药性。方法:TPGS-S-S-PTX通过3,3’-二硫代二丙酸将TPGS与抗癌药物紫杉醇(PTX)偶联,TPGS-CH=N-DOX(TD)则通过对甲酰苯甲酸将阿霉素(DOX)以席弗碱键的方式连接到TPGS上,其化学结构通过核磁、红外检测得到了确认。还原/pH敏感性、自组装性质和生理条件下的稳定性用DLS进行了验证。分别以A2780和A2780/T以及MCF-7和MCF-7/ADR为细胞模型,评价了TPGS-S-S-PTX和TD的体外克服细胞耐药性的能力,并在细胞水平上探索了潜在的机制。建立S180肉瘤模型和MCF-7/ADR耐药肿瘤模型,分别考察了TPGS-S-S-PTX前药和TPGS-CH=N-DOX的抑瘤能力。以cRGD为配体对TD进行靶向修饰,以B16F10为肿瘤模型验证靶向胶束的靶向效果。结果:TPGS-S-S-PTX前药可自组装形成胶束,TPGS-CH=N-DOX可与PEG化的磷脂混合自组装形成稳定胶束,前药胶束载药量介于20%~25%,粒径大约在130~150 nm。前药胶束具有良好的还原/pH敏感性,能在相应的环境下快速释放药物。细胞实验证实,相比于非敏感性的TPGS-C-C-PTX前药和临床制剂泰素,TPGS-S-S-PTX前药对耐药肿瘤细胞的杀伤能力和诱导细胞凋亡能力更强;TPGS-CH=N-DOX能够增强耐药细胞对药物的摄取且减少药物的外排,显著提高游离DOX对耐药细胞的杀伤,并诱发与线粒体凋亡相关的途径。在动物模型上前药也表现出了更强的抑制耐药肿瘤生长的能力,显示出良好的应用前景。靶向修饰的胶束体系则可在原有体系的基础上进一步提高药物的肿瘤靶向性和抗肿瘤效果。结论:这两种前药胶束体系都充分利用了材料本身的特性,集P-gp抑制、快速释药为一体,能实现更高的肿瘤杀伤效果,降低所需药物剂量,为环境敏感型高分子药物传输系统逆转肿瘤多药耐药性的研究提供有价值的基础研究结果。同时,这种基于开拓材料自身生物学功能,丰富纳米药物体系功能性的思路是一种减低载体负担,简化纳米药物制备的方式。为前药的设计和发展提供了一种“分子经济”式的方向,可以推动纳米药物向临床的转化,提升纳米药物的实用价值。
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