目的:本研究旨在前期研究的基础上,运用单维和多维项目反应理论对慢性肾脏病4-5非透析期患者报告临床结局量表(Stage 4-5 CKD Quality of Life Instrument—Nondialysis,CKDQOL-ND)条目进行评测,同时通过 CKD1-3 期、CKD4-5非透析期患者的比较研究,探索CKD4-5非透析期患者对自我报告结局时最关注的维度和条目,为建立能够反应患者对临床治疗真实感受的慢性肾脏病(Chronic Kidney Disease,CKD)患者报告临床结局(Patient Reported Outcomes,PRO)量表及其临床推广应用奠定基础,拓展中医疗效评价思路和评价方法。依据测评结果完善量表,为量表的推广应用建立基础;为提高CKD4-5期患者医疗照护的针对性和持续质量改进提供新的评估方法与参照。方法:1.调查方法以2014年7月至2015年3月在广东省中医院、广州中医药大学第一附属医院、北京中医药大学东直门医院、中国中医科学院广安门医院、安徽六安市中医院、烟台市经济技术开发区医院肾内科住院部和门诊就诊的CKD患者为调查对象。知情同意且具有一定读写能力、能够独立完成量表填写的患者纳入调查。调查开始时,经过培训的医师或实习医师以调查员身份,就量表的填写要求进行简要说明,并将量表交由患者独立完成填写后,由调查员当场回收。调查工作全部完成后,由各分中心调查院将回收量表清点、检查后邮寄回广东省中医院,由本课题研究者进行汇总、录入和数据分析。2.项目反应理论(1)单维性项目反应理论采用Semejim等级反应模型,对CKDQ0L-ND的每个条目进行单维项目反应理论分析,根据项目之间的统计依存性,检验单维性及局部独立性等假设,统计得到区分度参数、难度参数值,选用边际极大似然法估计,绘制出项目特征曲线和信息函数曲线,同时对测验信息量进行敏感度分析。(2)多维性项目反应理论采用多维分部评分模型,选用蒙特卡罗方法进行估计,对CKDQ0L-ND进行多维项目反应理论分析,统计得到各维度信度系数、维度间的相关系数、各项目难度参数、各项目的Infit和Outfit均方值(MNSQ)。同时运用相同的程序,采用单维分部评分模型和蒙特卡罗估计方法对量表各维度内进行单维项目反应理论分析,并对单维和多维项目反应理论各参数进行比较,同时对MIRT的信度系数进行敏感度分析。3.差异性分析评测CKD1-3期以及CKD4-5非透析期人群的各领域和总分的差别,进行独立样本t检验。运用单因子方差分析方法研究不同人口学特征在生理、心理、社会、治疗领域、量表总分和患者自评这几方面的差异。4.统计学方法运用SPSS 22.0完成探索性因子分析、独立样本t检验、单因子方差分析;LISREL8.80实现验证性因子分析;采用Multilog 7.03软件和ConQuest 2.0进行单维项目反应理论分析;运用ConQuest 2.0进行多维项目反应理论分析。结果:1.一般情况共回收量表339份,对缺失值处理后共得到333份合格量表,其中CKD1-3期的70份,占21.02%,CKD4-5非透析期的为263份,占78.98%。量表来源情况为:广东省中医院210份,占63.1%,六安市中医院15份,占4.5%,东直门医院19份,占5.7%,广安门医院23份,占6.9%,广州中医药大学第一附属医院30份,占9.0%,烟台经济技术开发区医院36份,占10.8%。2.单维项目反应理论分析结果(1)假设性检验运用探索性因子分析(Exploratory Factor Analysis,EFA)和验证性因子分析(Confirmatory Factor Analysis,CFA)方法进行分析,EFA分析得到总量表第一因子与第二因子特征值比为3.112,生理领域第一因子与第二因子特征值比为4.76,心理领域第一因子与第二因子特征值比为3.002,社会领域第一因子与第二因子特征值比为3.486,治疗领域第一因子与第二因子特征值比为1.58;在单一因子模型下行CFA检验,x2/df为4.511、NNFI为0.78、NFI为0.75、CFI为0.79、RMSEA为0.116,原量表四因子模型下行CFA分析,x 2/df为2.778、NNFI为0.89、NFI为0.85、CFI为0.90、RMSEA为0.082。上述结果提示除治疗领域外,其余基本符合单维性及局部性假设检验。(2)难度和区分度参数在等级反应模型下行边际极大似然估计,得到区分度参数a、难度参数b。生理领域:a均大于0.3,波动于0.72～2.26;大部分项目b在-2.95～2.95间,且单调递增,项目 Ph9、Ph10、Ph15、Ph17、Ph18、Ph19、Ph20、Ph23、Ph24、Ph25、Ph26、Ph29、Ph32、Ph33的b4值>2.95,说明条目难度过大,Ph24"睡眠"项目的b1值<-2.95。心理领域:a值在0.91～4.92之间;Ps3、Ps6、Ps8分别对应担心被歧视、生活乐趣、情绪波动的项目,b值分别为3.01、-3.06、3.68,超出理想范围,余项目b值在-1.81～2.70之间。社会领域:a在0.86～2.58之间,So5 "朋友关系"和So6 "性生活"的b值大于2.95。治疗维度:Th3、Th4a值偏小,分别为0.32、0.23,余项目a值在0.67～3.17之间;Th3、Th4、Th5、Th6对应药物副作用、肾病危险因素、中医药治疗和日常饮食控制的项目,b4值分别为9.18、11.18、3.65、4.85,且Th3、Th4和Th6的b1值偏小,分别为-4.82、-10.60和-3.91。(3)项目特征曲线(ICC)和信息函数曲线(IIC)生理领域Ph1～23、Ph25～33,心理领域Ps1～5,Ps8,社会领域So1～5,治疗领域Th1～2这些项目的ICC曲线层次感强,范围大,提示所对应的信息量大,项目较理想。生理领域Ph24,心理领域Ps6、Ps7,社会领域So6、So7,治疗领域Th3、Th4、Th6曲线概率值都小,曲线低平,a值小,IIC无峰值,且普遍平坦,这些项目有待进一步研究优化。(4)测验信息量敏感度分析样本抽样重新组合的UIRT的测验信息量波动范围较大,结果不稳定。3.多维项目反应理论分析结果(1)难度参数估计各维度患者的能力水平和量表项目难度水平整体上呈正态分布,患者的能力水平分布低于量表项目的难度水平,Ph15、Ph25、Ps3、Ps4、Ps5、So4、So5、Th2项目难度水平高于患者的能力水平。(2)不同维度IRT分析MNSQ在 MIRT 和 UIRT 分析得到 Outfit MNSQ 大于 1.3 的项目有 Ph19、Ph24、Ph27、Ph29、Ps7、Ps8、So6、So7,小于 0.7 的项目有 Ps4、Ps5;在 MIRT 和 UIRT 分析下的 Infit MNSQ值大于1.3的项目有So6、So7,小于0.7的项目有Ps4、Ps5;其余项目MNSQ值均在0.7～1.3之间。(3)不同维度IRT分析量表信度系数MIRT的信度系数在0.606～0.944之间,UIRT的信度系数在0.534～0.915之间,其中治疗感受领域的信度系数小于0.7,MIRT各领域的信度系数均比UIRT分析的信度系数大。(4)各维度间的相关系数4个维度间的相关系数(r)介于0.102～0.703之间,心理健康领域与社会适应领域能力间的相关性最强,r=0.703;躯体生理症状领域与治疗感受领域相关性最差,r=0.102。(5)信度系数敏感度分析样本抽样重新组合的MIRT的信度系数波动范围较大,结果不稳定。4.差异性分析结果(1)CKD1-3期和CKD4-5非透析期差异性比较不同的CKD分期患者在躯体生理症状、心理健康、社会适应能力和自我评价方面得分均有显著的不同(P<0.05),在治疗领域得分无统计学差异。具体分析两组人群在 Ph1、Ph2、Ph3、Ph4、Ph9、Ph13、Ph14、Ph15、Ph22、Ph31、Ps1、Ps7、So1、So4、So7、Th1、Th4、Th5存在差异,t统计量达到显著水平,显著概率P<0.05,根据η2值,属于轻度关联强度。(2)CKD4-5非透析期的在不同人口学特征的比较不同年龄、医院、文化程度、医疗费用、肾病病程在CKD4-5非透析期躯体生理症状领域得分差异有统计学意义(P<0.05);不同医院、职业、生活环境、医疗费用、肾病病程分组在CKD4-5非透析患者心理健康得分有显著差异(P<0.05);不同性别、医院、医疗费用分组在CKD4-5非透析患者社会适应能力得分差异有统计学意义(P<0.05);不同年龄、职业、医院分组在CKD4-5非透析患者治疗感受得分差异有统计学意义(P<0.05);不同医院、文化程度、医疗费用分组在CKD4-5非透析患者自我评价得分差异有统计学意义(P<0.05);不同年龄、医院、文化程度、医疗费用、肾病病程分组在CKD4-5非透析量表总分有显著差异,有统计学意义(P<0.05)。结论:1.CKDQ0L-ND量表为多维量表,运用多维项目反应理论分析表明,量表项目的整体难度水平高于患者的能力水平,需降低量表项目的整体难度水平;量表各维度项目内存在相关性,需进一步探讨内在结构关系;除了治疗维度项目,其余各维度项目有较好的信度,治疗维度条目有待改进。2.CKD4-5非透析期患者与CKD1-3期患者在躯体生理功能、心理健康、社会能力方面有不同的表现;本量表适用于CKD4-5非透析期患者,能够较好与CKD1-3期患者进行区分。