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目的:评估伊马替尼治疗儿童慢性粒细胞白血病(CML)的疗效及药物耐受性,并探究早期分子学反应(EMR)对CML慢性期(CML-CP)患儿远期疗效的预测价值。方法:1.研究对象选取2014年5月至2018年2月于我院确诊并接受伊马替尼治疗的21例CML患儿(<18周岁),参照欧洲白血病网(ELN)标准进行疾病分期,依据疾病分期制定伊马替尼剂量。治疗反应的累积发生率和生存率采用Kaplan-Meier生存分析法。2.研究对象选取于我院确诊并接受伊马替尼治疗12个月以上的CML-CP患儿(<18周岁)。入选研究对象根据治疗3个月BCR-ABL1转录本水平分为≤10%组和>10%组,治疗反应的累积发生率和生存率采用Kaplan-Meier生存分析法,组间比较采用log-rank检验法。结果:1.CML-CP患儿治疗3个月完全血液学反应(CHR)率为89.5%;完全细胞遗传学反应(CCyR)率随时间增加,6个月、12个月和24个月分别47.4%、73.7%和80.3%;主要分子学反应(MMR)的累积获得率在12个月、24个月分别42.1%和76.3%。2.中位随访时间30.8(3.2-58.6)月,CML患儿54个月总体生存(OS)率为95.2%,95%CI(99.3%,70.7%)。CML-CP患儿均未发生疾病进展,54个月OS和无进展生存(PFS)率为100%;54个月无事件生存(EFS)率为67.4%,95%CI(83.9%,41.2%)。3.本组患儿均未发生治疗相关死亡或停药,仅1例患儿出现Ⅲ-Ⅳ级非血液学毒性。贫血是最常见的不良反应。血液学不良反应主要为贫血和中性粒细胞减少。非血液学不良反应最常见为胃肠道毒性,56.3%的患儿出现骨密度降低。4.伊马替尼治疗3个月BCR-ABL1 IS>10%组较≤10%组有更高的白细胞计数(t=2.65,P=0.017)。5.CML-CP患儿治疗3个月BCR-ABL1 IS≤10%与>10%两组相比,12个月CCyR、MMR累积获得率分别为100%vs.50%(P=0.002)、60%vs.25%(P=0.046)。6.中位随访时间20.4(7-58.6)月,治疗3个月BCR-ABL1 IS≤10%的CML-CP患儿48个月的EFS优于>10%组(88.9%vs.37.5%,P=0.019)。结论:1.伊马替尼治疗儿童CML疗效显著且不良反应可耐受。2.伊马替尼治疗3个月BCR-ABL1 IS 10%可预测CML-CP患儿的远期疗效。