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目的: 以分期为 T1bN+M0~T2-4aN0-2M0 局部进展期的食管鳞癌患者为研究对象,给予卡培他滨单药或联合奥沙利铂方案根治性同步放化疗,探讨对比两方案的近期疗效、安全性和远期生存状况。 方法: 招募2014年10月01日至2018年03月01日在多个试验中心的初治食管鳞癌患者,将符合入组标准的食管鳞癌患者随机分为卡培他滨单药组(试验组)或联合奥沙利铂方案组(对照组)行根治性同步放化疗。治疗16周时进行资料与数据统计分析,计数资料采用频数进行统计描述,两组的客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)以及不良事件发生率采用卡方或Fisher精确检验分析。利用卡方检验对临床特征资料进行单因素分析。生存分析使用Kaplan-Meier方法和Log-rank检验,利用Cox风险比例模型进行多因素回归分析。以上统计方法均应用SPSS19.0统计软件进行分析,P?0.05表示差异有统计学意义。 结果: 1.目前已入组 96 例患者,共有 88 例患者已完成全部治疗并经过评价,其中试验组与对照组分别为 40 和 48 例。试验组中完全缓解(CR)、局部缓解(PR)的患者分别为 12 例和 19 例,对照组中完全缓解和局部缓解的患者为 21例和 18 例。试验组的客观缓解率和疾病控制率均为 77.5%,而对照组则分别为81.25%和83.3%。两组差异无统计学意义(P?0.05)。 2.试验组与对照组中总不良事件发生率前 5 位的均为白细胞减少、恶心、食管痛、肺部感染、便秘。试验组中发生恶心、呕吐事件分别为 19 例和 4 例,低于对照组的 33 例和 10 例,两组差异无统计学意义(P?0.05)。两组中严重不良事件发生率最高的均为肺部感染,其发生率分别为 22.50%和 20.83%。试验组中3级及以上白细胞减少和中性粒细胞减少分别发生1例和0例,低于对照组5 例和 4 例。两组总体以及严重不良事件发生率差异均无统计学意义(P?0.05)。 3.试验组和对照组 1 年总生存率为 80.0%和 86.5%,1 年无进展生存率为50.0%和 57.9%,2 年生存率为 65.9%和 60.7%,2 年无进展生存率为 28.6%和34.5%,差异均无统计学意义(P?0.05)。使用Cox风险比例模型对数据进行分析,结果显示食管癌患者的死亡及复发风险与临床特征资料均无关系(P?0.05)。 结论: 1.中国局部进展期食管鳞癌根治性同步放化疗中卡培他滨单药的近期疗效非劣效于卡培他滨联合奥沙利铂方案,两者的安全性与远期生存状况相当。 2.对于中国局部进展期食管鳞癌患者推荐卡培他滨单药根治性同步放化疗方案。