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目的比较去甲氧柔红霉素和柔红霉素对急性髓系白血病患者诱导缓解疗效，并分析缓解后大剂量阿糖胞苷巩固治疗的毒副作用及疗效，以探讨大剂量阿糖胞苷的安全性及应用前景。方法回顾性分析我院2007年9月至2012年12月收治的急性髓系白血病（非APL）患者211例。所有患者均经MICM确诊，初诊197例，复发14例，其中男102例，女109例，年龄8~77岁（中位42岁）。211例患者诱导缓解均治疗给予标准IA或DA方案，对两组患者CR率和ORR进行分析比较；67例患者完全缓解后采用HD-AraC巩固治疗，Ara-C1.5~3g·m-2·次，q12h d1、3、5静点，每次持续静脉滴注3h，共6次，巩固1-4个疗程。分析HD-AraC的毒副作用及对51例单纯采用HD-AraC巩固治疗的患者进行生存分析。结果本研究纳入急性髓系白血病（非APL）患者211例，2个疗程诱导后CR率为73%，ORR为75%。初诊患者共197例：IA组1个疗程诱导CR率为65%，ORR为78%。DA组1个疗程诱导CR率为61%，ORR为76%。两组初诊患者1个疗程CR率及ORR比较无统计学差异（P值分别为0.755和0.903）；复发患者14例：IA组和DA组各7例，IA组1个疗程CR率为71%，ORR为85%。DA组1个疗程CR率为57%，ORR为71%。两组复发患者1个疗程CR率及ORR比较无统计学差异（P值分别为0.964和0.821）。IA和DA组总诱导疗效：IA组1个疗程CR率为66%，ORR为79%；DA组1个疗程CR率为60%，ORR为76%；两组CR率及ORR比较亦无统计学差异（P值分别为0.71和0.859）。HD-AraC巩固治疗结果：所有患者均出现IV度骨髓抑制，粒缺热发生率88.3%，感染发生率41%，败血症发生率17.5%，出血发生率9.35%，治疗相关死亡率1.5%。非血液学毒性：I~III级的胃肠道反应发生率29.82%，I~II级肝功能损害发生率15.79%，I级皮疹发生率7.60%，I~II级的药物热发生率8.75%，无心功能不全、神经系统异常不良反应发生。51例单纯采用HD-AraC巩固治疗患者生存情况，中位随访时间为9（3~33）个月，1年OS率为78%，1年RFS率为74%，2年OS率为69%，2年RFS率为62%，中位OS时间及中位RFS时间未达到，复发11例，复发率21.56%，死亡8例，死亡率15.46%。危险分层低危、中危和高危组患者的OS和RFS均有显著性差异（P值分别为0.024和0.009）。低危组患者OS及RFS明显优于中危及高危组。诱导方案不同对预后无明显影响。结论本研究提示急性髓系白血病（非APL）患者采用IA方案或DA方案诱导治疗1疗程CR率及ORR前者略高于后者，但差异无统计学意义；HD-AraC巩固治疗相关死亡率为1.5%，耐受性好，低危组患者OS及RFS明显优于中危组及高危组。诱导方案不同对预后无明显影响。