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研究目的:免疫性血小板减少症(ITP)是儿童最常见的出血性疾病,本研究目的在于回顾性分析儿童ITP的相关临床资料,初步了解其临床特征,探讨外周血常规相关参数与ITP轻重分型之间的关联性;同时分析影响疗效的因素。研究方法:回顾性纳入2013年12月至2019年8月于川北医学院附属医院儿科住院治疗的14岁以下ITP患儿242例,对其年龄、性别、治疗方式、感染情况、出血部位及出血表现等一般情况以及入院时、入院后3天及出院时外周血常规进行分析;所有变量均采用Kolmogorov-Smimov法进行正态性检验,连续变量以均值±标准差(X±s)或中位数、P25和P75表示,分类变量以频率表示;分类变量采用卡方检验,不同年龄阶段之间疗效的两两对比采用卡方分割法进行分析;正常对照组与ITP组患儿根据数据正态性用独立样本T检验或Mann-Whitney U检验;相关参数预测ITP患儿轻重分型采用受试者工作特征曲线分析;同一患儿入院前后血常规相关参数的比较,则根据正态性与否采用配对样本T检验或Wilcoxon检验;采用单因素有序logistic回归分析寻找影响疗效的因素。研究结果:(1)242例ITP患儿入院时平均年龄42.99±41.47月,平均住院时间6.160±2.869天,其中婴幼儿期构成比最大,共129例(53.3%);所有患儿中男性141例,女性101例,男女之比为1.4:1,性别在各年龄段发病无明显统计学差异(χ2=2.998,P=0.223);根据不同出血表现,入院时重型ITP患儿54例,轻型188例;患儿入院时血小板中位数为11.00(4.00-24.00)×109/L,入院时 PLT<20×109/L 的患儿占 68.6%,而出血表现以轻度出血为主,其中皮肤出血222例,黏膜出血69例,器官出血共48例,以消化道及泌尿道出血为主,所有患儿均未发生颅内出血;使用甲泼尼龙治疗患儿共233例,使用丙种球蛋白治疗共156例,其中单用甲泼尼龙治疗82例,单用丙球5例,两者联合治疗患儿共151例;(2)血小板(PLT)、中性粒细胞绝对值(GR)、血小板比积(PCT)、中性粒细胞与淋巴细胞比积(NLR)预测轻重分型的ROC曲线下面积分别为0.660(95%CI 0.587～0.748,P=0.000)、0.378(95%CI 0.287～0.469,P=0.008)、0.811(95%CI 0.695～0.926,P=0.000)、0.359(95%CI 0.271～0.448,P=0.002),其中PCT敏感度与特异度最高,分别为78.2%、84.2%,其预测轻重分型的最佳截断值为0.021,即PCT小于0.021,患儿是重型ITP可能性越大;(3)性别、感染与否和疗效之间无统计学意义(χ2=0.786、0.024,P=0.675、0.988);年龄分期与疗效之间差异有统计学意义(χ2=13.020,P=0.011),进一步经单因素有序logistic回归分析得出年龄分期与激素治疗剂量是ITP疗效的独立影响因素。婴幼儿期、学龄前期的治疗效果比学龄期至少优于一个等级的可能性是2.604、3.504倍,年龄越小,达到有效或完全反应的可能性更高;最终冲击剂量激素比一般剂量激素治疗疗效至少高一个等级的可能性为0.276倍,冲击剂量激素联合丙球比一般剂量激素联合丙球疗效高一个等级的可能性为0.414倍。与一般剂量激素相比,冲击剂量激素或冲击剂量激素联合丙球的疗效优势并不明显,而一般剂量激素与一般剂量激素联合丙球之间疗效差异无统计学意义(P=0.515)。结论:(1)ITP在儿童的各个年龄阶段均有发病,年龄越小,发病率越高;性别与ITP患儿发病无关;患儿入院时PLT降低明显,出血表现以轻度出血为主,皮肤出血为主要的出血表现形式;(2)血小板比积(PCT)预测ITP患儿轻重分型的敏感度和特异度最高,优于国内部分学者提出的以PLT<10×109/L作为分型指标,可作为分型参考指标之一,其最佳截断值为0.021。PCT小于0.021,患儿是重型ITP可能性越大;(3)年龄及激素治疗剂量是患儿疗效的独立影响因素,起病时年龄较小是患儿恢复较快的因素之一。一般剂量激素联合丙球与单用一般剂量激素治疗患儿短期疗效无确切相关性,当患儿出血症状不严重或家属拒绝使用丙球时,可仅选择激素治疗;与一般剂量激素相比,冲击剂量的疗效优势并不明显,当患儿未发生危及生命的出血症状时,可仅选择一般剂量激素治疗。