造血干细胞移植是血液病、自身免疫性疾病和遗传代谢疾病等多种疾病的有效手段,现存的问题包括供体细胞来源紧张、移植物抗宿主反应,同时存在着移植失败风险等。可供移植的造血干细胞主要是骨髓造血干细胞,脐带血造血干细胞目前也逐渐应用于临床,但需受治的患者基数十分庞大,因此亟待探寻其它的替代细胞,选择合适的移植途径,以进行高效移植,重建血液系统。本研究以β⁶⁵⁴地中海贫血小鼠为移植受体,通过骨髓腔内注射红系特异表达GFP的转基因小鼠胎肝造血干细胞（Fetal Liver Hematopoietic Stem Cells,FLHSCs）的方法,将供体细胞移植进入¹³⁷Csγ射线辐照后受鼠胫骨骨腔内,血液涂片观察到注射后一周内血液中有绿色荧光的细胞,随着注射后造血重建发生,血液中供体细胞逐渐增加,在第四周以后趋于稳定,促进造血重建。在亚致死量辐照组β⁶⁵⁴贫血小鼠中,阴性对照组均在第二周内死亡（n=5）,注射组存活率约为68.6%（n=35）,其中低中高三种细胞量注射后存活率分别为57.1%（n=14）、77.8%（n=9）和75%（n=12）,FLHSCs骨髓腔内移植能显著提高受鼠的存活率。致死量辐照组β⁶⁵⁴贫血小鼠中,对照组在第二周内全部死亡（n=6）,临床治疗剂量移植后存活率达到82.6%（n=23）。其中存活小鼠中,移植后两个月血涂片、血常规及组织切片病理分析结果表明63.2%（n=19）小鼠贫血症状消失,得以治愈。血涂片观察和血常规检测结果表明,外源注射的造血干细胞在造血重建中起十分关键的促进作用。治疗有效组小鼠在移植后前两周早幼期红细胞大量形成,红细胞碎片逐渐减少,正常红细胞增加,至第四周几乎很难观察到红细胞碎片,而成熟红细胞均为双凹圆盘状形态。第三周后血常规RBC,HGB,HCT都显著增加恢复至正常水平,MCV,MCH和MCHC也与正常小鼠一致,RET%也大大降低至正常水平,与地贫小鼠高网织红细胞水平差异极显著。移植后长期观察显示治疗有效组中外源细胞能够稳定存在持续造血,无移植物抗宿主病（Graft-versus-host disease,GVHD）症状。FLHSCs移植后第二周RBC和HGB恢复水平可作为治疗效果的检测指标,从而能更快速制定下一步治疗方案。综上所述,本研究发现临床治疗剂量胎肝造血干细胞移植能够在移植后快速参与重建造血,提高辐射后小鼠存活率,有效促进造血功能恢复,并形成稳定嵌合体治愈贫血症状,达到安全长效造血。这不仅为临床治疗的造血干细胞来源开辟了新的资源,还为恶性血液疾病的治疗提供了新的思路和方法。