背景及目的：　　治疗糖尿病的常用药物二甲双胍已被发现对多种恶性肿瘤具有化学预防和治疗作用。我们以前体外和体内的研究结果描述了二甲双胍对食管鳞癌的作用，关于其中机制的研究表明，二甲双胍导致了食管鳞癌细胞中STAT 3的失活和Bcl-2的抑制，通过凋亡和自噬之间的串扰，对食管鳞癌细胞的生长起到抑制作用。为了能够对二甲双胍治疗食管鳞癌有更进一步的研究，我们进行了此项临床前研究与临床试验研究。本研究的目的是检验假设：二甲双胍可以在食管鳞癌发生发展中起到抑制作用；食管鳞癌患者术前短期服用二甲双胍可抑制食管鳞癌细胞的增殖。　　方法：　　本临床前研究将40只C57BL/6小鼠随机分成2组，采用4NQO饮水法使小鼠成瘤进行观察，其中一组使用二甲双胍进行干预，对食管肿瘤生长情况进行评估。本临床试验研究已在中国临床试验注册中心注册（注册号：ChiCTR-ICR-15005940）。食管鳞癌患者接受二甲双胍缓释剂治疗，治疗方法为术前窗口时间内即明确诊断与手术切除间每天服用500 mg二甲双胍缓释剂（对照组为安慰剂）。术前窗口的前后，从病人身上采集组织和血液样本，对窗口时间内二甲双胍缓释剂应用的潜在毒性进行评价，免疫组织化学染色检测细胞增殖的分子标记物，采用双盲法对结果进行判读评分。　　结果：　　临床前研究结果显示二甲双胍干预对于小鼠没有潜在的毒性。实验组的 20 只小鼠的食管肿瘤生长数量比对照组的 20 只小鼠的少，实验组小鼠的食管肿瘤大小也显著比对照组小鼠的小。实验组22例二甲双胍缓释剂治疗患者和对照组22例患者完成了本课题的临床研究部分。结果显示二甲双胍缓释剂的使用无潜在毒性。血液及组织标本已收集完毕，初步分析二甲双胍治疗与肿瘤中Ki-67、pH3的减少有关。　　结论及讨论：　　本项临床前研究进一步地证明了二甲双胍对食管鳞癌生长、发展的抑制作用，给我们进行临床试验研究提供了有力的依据。前瞻性开放性的临床试验是用以确定二甲双胍缓释剂在手术前的短期使用是否能有效地降低食管鳞癌的增殖指数和增加凋亡指数的。本次临床试验研究提供的信息是短期二甲双胍缓释剂的使用是与食管鳞癌的细胞增殖存在关联的。进一步研究二甲双胍联合化疗、靶向药物或放射治疗的效果是必要的。此外，其他生物标志物等指标的测定也是需要的。