目的：通过采用健脾补肾活血法为主的生血合剂联合小剂量雄性激素等组成综合方案治疗慢性再生障碍性贫血的临床研究，与中成药复方皂矾丸联合小剂量雄性激素对照比较，验证健脾补肾活血法为主的中药治疗慢性再障的临床疗效，评估该方案的安全性和卫生经济学指标。　　方法：将91例慢性再障患者随机分为治疗组61例和对照组30例，治疗组患者在服用小剂量雄性激素的基础上，脾肾阳虚型患者(31例)同时服用生血Ⅰ号合剂，脾肾阴虚型患者(30例)服用生血Ⅱ号合剂；对照组服用复方皂矾丸联合小剂量雄激素。两组均同时配合对症及支持治疗，治疗3个月为一疗程，连用二个疗程以上进行临床疗效评估，并进行药物安全性、卫生经济学评价的比较。　　结果：1)健脾补肾活血中药生血合剂联合小剂量雄激素治疗慢性再障61例，基本治愈8例，缓解17例，明显进步25例，无效11例，总有效率81.97％，复方皂矾丸联合小剂量雄激素治疗慢性再障30例，基本治愈1例，缓解11例，明显进步3例，无效15例，总有效率50.00％，两组比较治疗组总有效率明显高于对照组(P<0.01)。2)治疗组61例慢性再障患者中医证候疗效获临床痊愈、显效、有效、无效分别为7例(11.4％)、29例(47.5％)、19例(31.1％)、6例(9.8％)，总有效率为90.2％，对照组临床痊愈、显效、有效、无效分别为1例(3.3％)、10例(33.3％)、10例(33.3％)、9例(30.0％)，总有效率为70.7％，两组比较治疗组中医证候疗效明显高于对照组(P<0.05)。3)对照组治疗后外周血细胞计数仅Hb、Plt较治疗前明显提高(P<0.01)；治疗组治疗后WBC、Hb、Plt、ANC计数均较治疗前明显增高(P<0.05)，且Hb增高的幅度明显大于对照组(P<0.05)。4)治疗组治疗后出血分级减轻的有43例，占70.49％；对照组治疗后出血分级减轻的有9例，占30％，两组比较有显著差异(P<0.01)。5)治疗组依赖红细胞悬液输注患者22例，治疗后红细胞悬液月均输注量减少的患者19例，占86.36％，对照组依赖红细胞输注患者22例，治疗后输血量减少的患者12例，占54.55％。提示治疗组降低红细胞输注依赖作用明显优于对照组(P<0.01)。治疗组治疗前依赖血小板悬液输注患者32例，治疗后血小板输注量减少23例，占71.88％，对照组依赖血小板悬液输注患者18例，治疗后输血减少7例，占38.89％，两组比较有统计学意义(P<0.05)。6)治疗组61例出现痤疮2例、毛发增多9例，发音变粗7例、消化道反应5例，对照组出现痤疮15例、毛发增多9例，发音变粗10例、消化道反应16例，两组比较治疗组不良反应出现数明显少于对照组(P<0.05)；治疗组及对照组所有患者在治疗4月后肝肾功能均未发生明显异常。6)治疗组中脾肾阳虚型患者临床疗效总治愈缓解17例，占54.84％；脾肾阴虚型患者总治愈缓解8例，占26.33％，两组比较脾肾阳虚组患者疗效优于脾肾阴虚型患者(P<0.05)。中医证候疗效方面，脾肾阳虚型患者总痊愈显效率77.40％，脾肾阴虚型患者总痊愈显效率40.0％，两组比较脾肾阳虚组明显优于脾肾阴虚组(P<0.05)；脾肾阳虚组及脾肾阴虚组治疗后血常规WBC、Hb、Plt、ANC计数均较治疗前明显改善，但脾肾阳虚组患者在Hb、Plt、ANC增高幅度明显大于脾肾阴虚组(P<0.05)。7)治疗组每日费用29.6元/日：一疗程(90天)治疗费用为2663.1元；对照组平均治疗费用为34.0元/日，一疗程(90天)治疗费用为3060.0元，两组比较治疗组费用明显低于对照组(P<0.05)。　　结论：(1)健脾补肾活血作用的生血合剂联合小剂量雄性激素治疗慢性再障临床疗效和中医证候的改善明显优于复方皂矾丸联合小剂量雄激素对照组，其中脾肾阳虚型疗效优于脾肾阴虚型；(2)生血合剂联合小剂量雄激素综合方案为主治疗慢性再障在改善贫血、预防感染、减少出血等再障致重因素方面优于复方皂矾丸联合小剂量雄激素治疗对照组；(3)健脾补肾活血法联合小剂量雄激素综合方案为主治疗慢性再障未见明显毒副反应；(4)通过成本-效果、成本-效益、成本-效应的分析，生血合剂联合小剂量雄性激素的卫生经济学指标明显优于复方皂矾丸联合对照组。