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[目的]观察地西他滨联合CAG方案治疗老年急性髓系白血病、MDS/MPN转急性髓系白血病和难治复发急性髓系白血病的有效性和安全性。另外,检测患者治疗前骨髓样本的DNMT3A mRNA的表达水平,探讨DNMT3A mRNA作为此类病人选择地西他滨联合CAG方案分子指标的机制,为建立地西他滨联合CAG方案治疗急性髓系白血病白血病的预测模型提供依据。[方法]回顾性分析2012年1月至2016年4月1日期间18例接受地西他滨联合CAG方案治疗老年急性髓系白血病、MDS/MPN转急性髓系白血病和难治复发急性髓系白血病。收集其中16例患者治疗前无菌骨髓液,采用RT-PCR方法检测DNMT 3A mRNA的表达水平。[结果]1.截止至2016年4月1日,应用地西他滨联合CAG方案治疗急性髓系白血病的患者总有效率(ORR=CR+mCR+PR)为72.2%(13/18),其中完全缓解(CR)10例55.6%,骨髓完全缓解但血象未恢复(mCR)2例11.1%,部分缓解(PR)1例5.5%,未缓解(NR)5例27.8%,其中存活9例,其中5例无复发缓解,死亡9例,中位OS时间13月(1-20M)。2.应用地西他滨联合化疗最主要的不良反应是血液学不良反应致引起的骨髓抑制,非血液学不良反应小。18例患者中(100%)出现Ⅲ-Ⅳ级血液学不良反应,平均粒细胞减少时间22.61±4.54d,平均血小板恢复时间16.06±3.91d,平均红细胞输注量6.17±4.85U,平均血小板输注量32.5±19.5U,Ⅲ-Ⅳ级肺部感染和粘膜软组织感染的发生率分别为72.2%、22.2%,Ⅰ-Ⅱ级出血22.2%、Ⅰ-Ⅱ级肝损、Ⅲ-Ⅳ级肝损、Ⅰ-Ⅱ级胃肠道反应发生率分别为16.7%、5.6%、61.1%。3.患者不同临床病理因素如年龄、性别、疾病状态、危险分层、疾病分型、治疗前骨髓原始细胞数经地西他滨联合化疗后在临床疗效上的差异无统计学意义(P>0.05)；治疗前外周血白细胞数在不同临床疗效组缓解组、部分缓解组、未缓解组的差异有统计学意义(P=0.038),再分别进行两两比较,缓解组与未缓解组的差异有统计学意义(P=0.014),余组间差异无统计学意义(P>0.05)。4.对比治疗前患者骨髓样本的DNMT3A mRNA表达水平,有反应组(CR+mCR +PR)DNMT3A mRNA的表达水平低于无反应组(NR)DNMT3A mRNA表达水平(P=0.002)。[结论]1.地西他滨联合CAG方案治疗急性髓系白血病具有较好的疗效且耐受性好。2.地西他滨联合化疗方案更适合于治疗前外周血白细胞数较少AML患者,不同年龄、性别、疾病状态、危险分层、疾病分型、治疗前骨髓原始细胞数的临床疗效上的差异无统计学意义。3.治疗前低水平表达DNMT3A mRNA更能从地西他滨联合化疗方案治疗中获益,提示DNMT3A mRNA的表达水平可以作为选择地西他滨联合CAG方案治疗的一个分子指标。