商业化合物和天然产物的化学信息学分析

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随着计算水平(规模和精度等)的飞速提高,计算机辅助药物设计(computer-aided drug design,CADD)在药物设计中扮演越来越重要的地位。其从基于配体的药物设计(ligand-based drug design,LBDD)和基于结构/受体的药物设计(structure/receptor-based drug design,SBDD)两种角度利用虚拟筛选(virtual screening,VS)大大缩短了药物研发时间,并显著降低了高通量筛选(high-throughput screening,HTS)等所需的花费。而各种供应商提供的大型可购买小分子筛选库是虚拟筛选不可或缺的来源,其中含有的小分子即本研究所称的商业化合物。为特定的VS流程选择最佳筛选库,对于提高成功率和避免在后期实验阶段浪费资源是非常重要的。因此分析不同筛选库中分子的结构特征和多样性是很有必要的。同时,这又是基于海洋或陆地来源的天然产物的药物发现的新黄金时期。各种挖掘天然产物价值的研究层出不穷,大大推动了天然产物在实际药物设计过程中的使用。而海洋天然产物(marine natural products,MNPs)和陆地天然产物(terrestrial natural products,TNPs)之间的结构差异是一个十分有趣而关键的问题。所以,本论文对一些代表性商业数据库和许多天然产物库进行了基于结构的化学信息学分析。在本研究中,首先,我们对11种可购买筛选库和中药化合物数据库(Traditional Chinese Medicine Compound database,TCMCD)的结构特征和骨架多样性进行了分析比较。其骨架由Murcko骨架和Level 1 Scaffold Tree表征,其多样性特征通过骨架计数和累积骨架频率曲线来刻画,并通过Tree Maps和SAR Maps进行可视化。分析表明,基于具有相似分子量分布的标准化子集,Chembridge,ChemicalBlock,Mucle,TCMCD和VitasM在结构上比其他数据库更加多样化。与所有可购买的筛选库相比,TCMCD具有最高的结构复杂性,但更保守的分子骨架。此外,我们发现一些代表性骨架是针对不同药物靶标的药物候选物的重要组成部分,例如激酶和G蛋白偶联受体(G protein-coupled receptors,GPCRs),因此在筛选库中含有这些药骨架的分子可能是相关靶标潜在的抑制剂。这启发我们哪些可购买的化合物库在相应的VS中可能产生更好的结果其次,我们分析了两种天然产物(MNPs和TNPs)的重要物理化学性质,结构特征和类药性,并从进化角度对其差异进行了讨论。结果显示,MNPs具有更低的溶解度。从独特的片段和骨架的角度看,MNPs具有更长的长链且通常形成大环,特别是8至10元环。在MNPs中发现了更多的氮原子,卤素(特别是溴原子)和更少的氧原子,这表明MNPs可以通过比TNPs更多样化的生物合成途径合成,并且早期地球上的氧浓度影响代谢进化。而TNPs比MNPs具有更多的五或六元环,表明它们在结构上更稳定。与陆地化合物相比,海洋化合物中高达76.83%的Murcko骨架是独特的。此外,综合来看,尽管两种天然产物的类药性评估很接近,MNPs(78.06%)比TNPs(76.61%)有稍高的类药性,这可以通过进化观点来解释:古老的物种(如海洋中的许多物种)由于生物体和分子之间的共进化作用而能够提供更多的靶标化合物(hits)。但考虑到已有许多TNPs被开发,以及MNPs的巨大潜力,我们相信MNPs可能给从事药物发现的研究人员带来更多的希望。同样的,本文中提到的TNPs的特征也会在今后的药物设计中起到一定作用。
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