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异基因造血干细胞移植是根治儿童血液肿瘤相关的先天性疾病的主要方法。近年来随着移植技术的进步和经验的积累,无论是脐带血移植,外周血干细胞移植还是骨髓来源的造血干细胞移植的治疗效果均得到显著提高。本研究对本中心开展的异基因造血干细胞移植治疗儿童血液肿瘤相关的先天性疾病进行总结。目的:分析血液肿瘤相关的先天性疾病患儿移植后的疗效及其影响因素,为选择更合适的供体和降低移植后并发症提供指导。方法:2015年2月至2016年3月我院共有15例血液肿瘤相关的先天性疾病患儿接受了造血干细胞移植,其中湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)11例,9例接受脐血造血干细胞移植,2例接受单倍体移植;范可尼贫血3例,其中2例接受无关供体全相合移植,1例接受同胞供体全相合移植;1例重症先天性中性粒细胞缺乏症,接受了脐血造血干细胞移植。回顾性分析患儿移植前的营养状态、移植时的年龄、HLA相合度、预处理方案、预处理前有无CMV血症等对移植后粒细胞的植入、移植物抗宿主病(GVHD)及其他并发症的影响,寻找影响移植疗效的主要因素,随访时间截止到2016年4月。结果:1.11例WAS患儿中1例死亡,其余10例成功植入,粒细胞植入时间为11~15天,中位时间为12.5天,血小板植入时间为14~天,中位时间为35天,STR>95%的时间为10~30天,中位时间为17天。其中5例出现了急性移植物抗宿主病(a GVHD),其中3例为皮肤Ⅰ度GVHD,1例为肠道Ⅰ度GVHD,1例兼有皮肤及肠道GVHD。4例出现重症肺炎,2例出现出血性膀胱炎,5例出现巨细胞病毒(CMV)血症,其中1例发展为CMV视网膜病变,全部病例均未出现肝静脉栓塞(VOD)。2.3例范可尼贫血患儿成功植入,粒细胞植入时间分别为12天、9天、10天,血小板植入时间分别为66天、7天、13天,STR>95%的时间为18天、32天、23天。3例患儿中均未出现GVHD表现。1例出现重症肺炎、出血性膀胱炎、高血压脑病、脑疝、浆膜腔积液、消化道出血、医源性糖尿病、CMV血症等多种致命性并发症。3.1例重症先天性中性粒细胞缺乏症患儿成功植入,粒细胞植入时间为14天,血小板植入时间为38天,STR>95%的时间为12天,移植后出现Ⅱ度皮肤GVHD及CMV血症,无出血性膀胱炎、间质性肺炎、VOD等并发症,无严重感染及出血等并发症。4.中位随访时间110天,1例患儿死亡,14例患儿存活。结论:异基因造血干细胞移植是根治儿童血液肿瘤相关的先天性疾病的有效方法。