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目的：
评价自体外周血造血干细胞移植(autologous haematopoietic stem celltransplantation,AHSCT)治疗进展型多发性硬化(progressive multiple sclerosis,PMS)的长期疗效及安全性。
方法：
1.回顾性分析2001年11月至2010年3月我院收治的行AHSCT治疗的25例SPMS、15例NMO及1例PPMS患者的临床资料,以接受AHSCT治疗的患者为试验组。以我科同期收治的行皮质醇激素治疗的25例SPMS、15例NMO及1例PPMS患者为对照组。
2.对82例患者进行随访观察临床远期疗效,观察指标包括神经功能残疾评分(EDSS)、总复发次数、平均年复发次数、MRI病灶变化情况和生活质量评分(ADL)、疾病无进展生存率(progression-free survival,PFS)。
3.统计学分析:全部统计分析均应用SPSS13.0 for Windows统计软件进行,计量资料正态分布以均数±标准差((X)±s)表示,试验组与对照组采用独立样本t检验,试验组治疗前后变化采用配对t检验,EDSS评分变化与MRI病灶变化关系采用线性回归分析。以P<0.05为差异有统计学意义。
结果：
1.试验组41例患者中38例完成临床试验。平均随访5.1±2.7年,5.1年PFS为78.9％。试验组移植后EDSS评分(4.8±2.6)较移植前EDSS评分(5.6±1.5)下降(P<0.05)；移植后个人复发总次数(1.5±1.9)较移植前个人复发总次数(5.2±3.4)减少(P<0.05)；移植后个人年均复发次数(0.2±0.3)较移植前个人年均复发次数(1.2±0.7)减少(P<0.05)；移植后ADL评分(35.2±19.1)较移植前ADL评分(42.7±16.5)下降(P<0.05)；移植后病灶总容积(22.86±7.6cm3)较移植前病灶总容积(29.99±5.9cm3)减少(P<0.05)。
2.24例SPMS随访4.4±2.7年,PFS为91.7％；13例NMO随访6.7±1.5年,PFS为53.8％。SPMS移植后EDSS评分(4.8±2.6)较NMO移植后EDSS评分(5.6±1.5)下降明显(P<0.05)；SPMS移植后个人复发总次数(1.5±1.9)较NMO移植后个人复发总次数(5.2±3.4)减少明显(P<0.05)；SPMS移植后个人年均复发次数(0.2±0.3)较NMO移植后个人年均复发次数(1.2±0.7)下降明显(P<0.05)；SPMS移植后ADL评分(35.2±19.1)较移植前ADL评分(42.7±16.5)下降明显(P<0.05)；NMO移植后ADL评分与移植前ADL评分比较无显著差异(P>0.05)。
3.对照组41例患者失访29例,12例患者随访时间为2.8±1.6年,PFS为8.3％,对照组治疗后EDSS(7.8±1.1)评分较治疗前EDSS评分(6.1±1.9)增加(P<.05)。
结论：
采取自体造血干细胞移植治疗进展型MS患者远期效果较佳,对于其他治疗方法效果欠佳的进展型MS患者而言,AHSCT可作为补充方法之一,但应该密切关注AHSCT近期可能发生的不良反应。