即便早治疗,艾滋病毒仍会影响儿童大脑发育

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  截止目前,艾滋病仍没有一个值得推广的治愈方法。艾滋病毒是一种逆转录的病毒,主要通过将自身嵌入DNA中,不断复制病毒来扩大感染范围。所以目前主流的治疗方法ART(抗逆转录病毒疗法),也就是抑制HI的复制来控制病情恶化。虽然这种疗法改变了数百万人的生活,但严格来讲它其實不算是一种疗法。因为它并不能清除病毒已经蛰伏的细胞,而且患者需要终身服药。
内布拉斯大学HowardGendelman教授

基因编辑技术消除了小鼠身上的病毒


  2019年7月,美国一个跨多学科的科学家团队,将抑制艾滋病毒的药物和CRISPR-Cas9基因编辑技术结合,在9只小鼠的基因组中完全消除了艾滋病毒。研究团队开发出来一种被称为LASERART的新方法,能够将药物分子通过纳米颗粒缓慢在HI感染的细胞内释放,做到更长时间地抑制住病毒复制。
  该团队的实验在23只小鼠身上进行,先使用LASERART抑制病毒在小鼠身体里扩散,然后再用CRISPR-Cas9进行细胞移除处理。经过数年的检测,结果显示,在动物血液、骨髓、淋巴组织这些艾滋病毒喜欢隐藏和休眠的每个角落,1/3的小鼠体内的病毒痕迹完全消失。目前科研团队下一步打算先从灵长类动物进行研究,大概需要9个月到一年的时间来辨别病毒是否已被根除,如果方法继续被证明是成功的,临床试验将在明年夏天进行。
  此次试验的主要参与者,内布拉斯大学的HowardGendelman在试验声明中表示,在利用基因编辑的同时,他们制作的DTG、拉米夫定(3TC)和阿巴卡韦(ABC)的前体药物的缓释纳米晶体也具有重大意义,这种药物若用于人体,很可能实现每两个月使用一次药物,而不是像今天这样每日使用。而且在进行这个方案时,抗病毒治疗是必须的,如果不进行抗病毒治疗,CRISPR对病毒库的破坏速度远远达不到病毒库的扩张速度。如果能减少给CRISPR留下的病毒库数量,CRISPR成功治愈的可能性就会大大增加。
  人类比老鼠大得多,如果在人类身上进行该项试验,科研人员们将不得不面对并处理更多的HIV-DNA病毒库。而且该方法的安全性和有效性仍待提高,他们将谨慎且积极地继续进行动物试验,以期望该方案在灵长类生物身上有效。(编辑/侯帮虎)
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