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米泊美生钠为首个载脂蛋白B合成抑制剂,是第2代反义寡核苷酸,美国FDA于2013年1月29日批准其上市,用于单独或与其他调脂药合并用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症(hoFH)。该药可降低hoFH患者体内的低密度脂蛋白、载脂蛋白B、总胆固醇和非高密度脂蛋白的水平,对hoFH患者的辅助治疗具有较好的临床疗效和安全性,本文对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述。