探讨难治性幼年型皮肌炎(JDM)患儿应用戈利木单抗(GLM)的临床治疗效果。
方法收集2019年2月广州市妇女儿童医疗中心过敏免疫风湿科确诊的1例JDM患儿的临床资料，分析总结治疗效果并进行文献复习。
结果患儿，男，7岁，亚急性起病，病情迁延，以皮疹、肢体乏力和吞咽功能障碍为主要表现，查体见向阳疹及Gottron丘疹，Gower征阳性，四肢近端肌力为Ⅲ～Ⅳ级，远端肌力Ⅳ级，吞咽流质饮食时出现呛咳，实验室检查丙氨酸转氨酶(ALT)36 U/L，天冬氨酸转氨酶(AST)115 U/L，碱性磷酸酶69 U/L，乳酸脱氢酶941 U/L，肌酸激酶974 U/L，超敏C反应蛋白26 mg/L，红细胞沉降率(ESR)52 mm/1 h，抗核抗体谱未见异常，肌电图提示肌源性损害，大腿磁共振成像示双侧臀部、大腿及膝关节皮下脂肪、肌肉及肌肉间隙内弥散性片状异常信号影。患儿被诊断为JDM，予甲泼尼龙琥珀酸钠、静脉注射免疫球蛋白、甲氨蝶呤、硫酸羟氯喹片规范治疗后，皮疹仍呈红色，四肢近端肌力无好转，仍有呛咳表现，并出现库欣面容，复查ALT 24 U/L，AST 32 U/L，碱性磷酸酶56 U/L，乳酸脱氢酶216 U/L，肌酸激酶527 U/L，超敏C反应蛋白8 mg/L，ESR 15 mm/1 h，病情考虑为难治性JDM，与家属沟通并同意后，予GLM 50 mg治疗，每月1次皮下注射，激素逐渐减量使用，停用硫酸羟氯喹片，继续口服甲氨蝶呤，经2次GLM治疗后，患儿四肢近端肌力及吞咽肌功能较前有明显好转。在第3次皮下注射后，四肢近端肌力为Ⅳ～Ⅴ级，可上下楼梯、下蹲及下蹲后站起，无吞咽异常，进食流质顺利无呛咳，颜面皮疹有好转，复查ESR、肌酸激酶等均恢复正常，大腿磁共振成像提示未见明显肌肉炎症。
结论GLM对难治性JDM患儿有效，能有效改善患儿肌力，可考虑作为难治性JDM的临床治疗药物选择。