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Evaluation of cardiolipin nanodisks as lipid replacement therapy for Barth syndrome

来源 :生物医学研究杂志：英文版 | 被引量 : 0次 | 上传用户：MANYE28

【摘 要】

：

Barth 症候群(BTHS ) 是心肌症和骨胳的肌肉软弱描绘的 mitochondrial 混乱。从在 tafazzin (TAZ ) 的变化的疾病结果基因，编码 phospholipid transacylase。在异常 cardiolip

【作 者】

：

Nikita Ikon Fong-Fu Hsu Jennif 

【机 构】

：

Children',sHospitalOaklandResearchInstitute,DepartmentofMedicine,DepartmentofBiochemistry

【出 处】

：

生物医学研究杂志：英文版

【发表日期】

：

2018年2期

【关键词】

：

类脂化合物 症候群 治疗 评估 VIVO SHRNA 有效工具 CL mitochondria cardiomyopathy nanoparticles dru 

【基金项目】

：

Supported by grants from the Barth Syndrome Foundation to TF, the National Institutes of Health （R37 HL-64159） to RR. Mass spectrometry facility of Washington University is supported by NIH grants P41

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Barth 症候群(BTHS ) 是心肌症和骨胳的肌肉软弱描绘的 mitochondrial 混乱。从在 tafazzin (TAZ ) 的变化的疾病结果基因，编码 phospholipid transacylase。在异常 cardiolipin (CL ) 的有缺点的 tafazzin 活动结果介绍。恢复细胞内部的 CL 侧面的可行性被测试由在在 nanodisk (ND ) 的外长的 CL 的 vivo 管理交货粒子。90 mg/kg CL (作为 ND ) 予 doxycycline 可诱导的 t

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