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目的
评估骶骨骨巨细胞瘤（GCTB）患者在术前、术后接受地诺单抗治疗后疗效及骶神经功能的改善情况。
方法回顾性分析2014年4月至2016年7月北京大学人民医院骨与软组织肿瘤治疗中心收治的30例骶骨GCTB患者临床资料，根据地诺单抗的用药时机分为对照组（10例）、术后用药组（9例）和新辅助治疗组（11例）。所有接受地诺单抗治疗的患者每4周接受120 mg地诺单抗皮下注射，第8天和第15天增加2次负荷剂量。
结果对照组中3例（3/10）术后复发，术后用药组无复发（0/9），新辅助治疗组3例（3/11）术后复发。3组无事件生存率比较，差异无统计学意义（P=0.133）。新辅助治疗组用药后依据实体瘤的疗效评价标准（RECIST 1.1）评估，客观反应率为63.6%（7/11）。新辅助治疗组中5例患者术前应用地诺单抗后疼痛明显改善（骶神经功能评分下降≥2分），同时大小便困难、失禁及麻木感减轻，4例术前留置尿管的患者中2例使用地诺单抗后拔除尿管。
结论地诺单抗可缓解骶神经压迫造成的疼痛和大小便障碍，新辅助用药方式可部分减少术中出血，但手术清除肿瘤仍为治疗骶骨GCTB的基本手段。