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目的:探讨肿瘤大体形态对上尿路尿路上皮癌(UTUC)患者根治手术后预后的影响。方法:回顾性分析1998年1月至2019年6月浙江大学医学院附属第二医院(156例)和上海仁济医院(802例)收治的958例行根治手术的UTUC患者的临床和预后资料，男630例，女328例。中位年龄67(30～89)岁。合并糖尿病120例，高血压病370例。252例有吸烟史。499例术前伴肾积水。119例有非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)病史或合并NMIBC。肿瘤位于肾盂489例，输尿管394例，同时位于肾盂和输尿管75例。543例行腹腔镜手术，415例行开放手术。分析肿瘤大体形态与各临床病理因素的关系，运用Kaplan-Meier法及log-rank检验进行生存分析，采用Cox比例风险模型进行单因素和多因素分析，分析肿瘤大体形态和临床病理因素对预后的影响。结果:本研究958例病理检查结果显示，516例(53.9%)肿瘤呈乳头状(A组)，442例(46.1%)呈平坦状(B组)；肿瘤直径≤3 cm 543例，>3cm 415例；病理分级低级别275例，高级别683例；病理分期Tn a～1期441例，Tn 2期180例，Tn 3期308例，Tn 4期29例；227例行淋巴结清扫，其中62例病理检查证实淋巴结转移；48例伴有鳞状或腺样分化；150例存在淋巴血管侵犯(LVI)；134例为多灶性生长；43例切缘阳性。中位随访39(2～206)个月，304例死亡，其中236例因UTUC死亡。A组5年总生存率(OS)和肿瘤特异性生存率(CSS)分别为76.6%和81.8%，均明显高于B组的54.4%和60.5%(n P均<0.001)。B组与A组在女性[38.9%(172/442)与30.3%(156/516)，n P＝0.005]、输尿管占位[47.1%(208/442)与36.1%(186/516)，n P＝0.002]、肾盂积水[55.9%(247/442)与48.8%(252/516)，n P＝0.030]、术后辅助化疗[27.1%(120/442)与14.7%(76/516)，n P<0.001]、病理分级高级别[89.6%(396/442)与55.6%(287/516)，n P<0.001]、病理分期≥Tn 2期[79.4%(350 /442)与32.4%(167/516)，n P<0.001]、淋巴结转移[12.0%(53/442)与1.7%(9/516)，n P<0.001]、伴鳞状或腺样分化[9.5%(42/442)与1.2%(6/516)，n P<0.001]和LVI[24.4%(108/442)与8.1%(42/516)，n P<0.001]方面差异有统计学意义。Cox多因素回归分析结果显示，肿瘤平坦状生长(n HR＝1.374，95%n CI 1.048～1.803，n P＝0.022)、年龄≥65岁(n HR＝2.018，95%n CI 1.555～2.618，n P<0.001)、糖尿病史(n HR＝1.475，95%n CI 1.105～1.968，n P＝0.008)、伴NMIBC病史或合并NMIBC(n HR＝1.710，95%n CI 1.267～2.306，n P<0.001)、病理分级高级别(n HR＝1.636，95%n CI 1.196～2.236，n P＝0.002)、肿瘤分期≥pTn 2期(n HR＝1.526，95%n CI 1.155～2.017，n P＝0.003)、淋巴结转移(n HR＝1.795，95%n CI 1.220～2.639，n P＝0.003)、伴鳞状或腺样分化(n HR＝1.751，95%n CI 1.154～2.658，n P＝0.008)和切缘阳性(n HR＝1.978，95%n CI 1.259～3.109，n P＝0.003)是OS的独立危险因素；肿瘤平坦状生长(n HR＝1.374，95%n CI 1.048～1.803，n P＝0.028)、年龄≥65岁(n HR＝1.800，95%n CI 1.339～2.422，n P<0.001)、糖尿病史(n HR＝1.408，95%n CI 1.010～1.963，n P＝0.043)、伴NMIBC病史或合并NMIBC(n HR＝1.810，95%n CI 1.297～2.524，n P<0.001)、病理分级高级别(n HR＝2.176，95%n CI 1.470～3.220，n P3 cm(n HR＝1.407，95%n CI 1.076～1.841，n P＝0.013)和LVI(n HR＝1.388，95%n CI 1.008～1.911，n P＝0.045)是CSS的独立危险因素。n 结论:肿瘤大体形态是影响UTUC患者OS和CSS的独立危险因素之一，平坦状肿瘤恶性程度更高、侵袭性更强、预后更差。